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1. (WO2019027015) 核酸複合体
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国際公開番号: WO/2019/027015 国際出願番号: PCT/JP2018/029113
国際公開日: 07.02.2019 国際出願日: 02.08.2018
IPC:
C12N 15/113 (2010.01) ,A61K 31/713 (2006.01) ,A61K 47/54 (2017.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 37/02 (2006.01) ,A61P 43/00 (2006.01)
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
11
DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
113
遺伝子の発現を調節する非コード核酸、例.アンチセンスオリゴヌクレオチド
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31
有機活性成分を含有する医薬品製剤
70
炭水化物;糖;その誘導体
7088
3個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
713
2本鎖の核酸またはオリゴヌクレオチド
[IPC code unknown for A61K 47/54]
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48
遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
P
化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
37
免疫またはアレルギー疾患の治療薬
02
免疫調節剤
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
P
化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
43
グループ1/00から41/00に展開されていない特殊な目的の医薬
出願人:
協和発酵キリン株式会社 KYOWA HAKKO KIRIN CO., LTD. [JP/JP]; 東京都千代田区大手町一丁目6番1号 1-6-1, Otemachi, Chiyoda-ku, Tokyo 1008185, JP
発明者:
山田 陽史 YAMADA, Yoji; JP
牧野 麻奈 MAKINO, Asana; JP
長谷川 尚 HASEGAWA, Hisashi; JP
岩井 宏徒 IWAI, Hiroto; JP
上原 啓嗣 UEHARA, Keiji; JP
鈴木 康裕 SUZUKI, Yasuhiro; JP
代理人:
稲葉 良幸 INABA, Yoshiyuki; JP
大貫 敏史 ONUKI, Toshifumi; JP
優先権情報:
2017-14976102.08.2017JP
発明の名称: (EN) NUCLEIC ACID COMPLEX
(FR) COMPLEXE D'ACIDE NUCLÉIQUE
(JA) 核酸複合体
要約:
(EN) The present invention provides a nucleic acid complex represented by formula 1, the nucleic acid complex being capable of suppressing the expression of complement factor B (CFB). Formula 1: (in formula 1, X is a double-stranded nucleic acid that comprises a sense strand and an antisense strand and includes a duplex region of at least 11 base pairs; the double-stranded nucleic acid is complementary with any of the CFB mRNA sequences of interest described in Tables 1-1 to 1-3 in an oligonucleotide strand having a strand length of 17-30 nucleotides in the antisense strand, and the 3' end or 5' end of the sense strand bonds to S3; L1 and L2 each independently represent a sugar ligand; S1, S2, and S3 each independently represent a linker.)
(FR) L'invention fournit un complexe d'acide nucléique qui est représenté par la formule (1), et qui permet d'inhiber l'expression d'un facteur B de complément (CFB). Formule (1) : (Dans la formule (1), X consiste en un acide nucléique à double-brin constitué d'un brin sens et d'un brin antisens, et contenant les régions double-brin d'au moins 11 paires de base, cet acide nucléique à double-brin est complémentaire vis-à-vis de séquences ARNmCFB cibles énumérées dans les tableaux 1-1 à 1-3, dans un brin d'oligonucléotide long de 17 à 30 nucléotides dans le brin antisens, l'extrémité 3' ou l'extrémité 5' du brin sens est liée en S3, L1 et L2 représentent chacun indépendamment un ligand de sucre, et S1, S2 et S3 représentent chacun indépendamment un lieur.)
(JA) 本発明は下記式1で表される、補体B因子(CFB)の発現を抑制することが可能な核酸複合体を提供する。 式1:(式1中、 Xは、センス鎖およびアンチセンス鎖からなり、少なくとも11個の塩基対の二重鎖領域を含む二本鎖核酸であり、 該二本鎖核酸は、該アンチセンス鎖中の、17個~30個のヌクレオチドの鎖長のオリゴヌクレオチド鎖において、表1-1~表1-3に記載された標的CFB mRNA配列のいずれかと相補的であり、 該センス鎖の3'末端または5'末端はS3に結合し、 L1およびL2は、それぞれ独立して、糖リガンドであり、 S1、S2およびS3は、それぞれ独立して、リンカーである。)
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
国際公開言語: 日本語 (JA)
国際出願言語: 日本語 (JA)