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1. (WO2019017438) 標的配列を改変するためのポリヌクレオチドおよびその使用
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国際公開番号: WO/2019/017438 国際出願番号: PCT/JP2018/027141
国際公開日: 24.01.2019 国際出願日: 19.07.2018
IPC:
C12N 15/09 (2006.01) ,A61K 31/7088 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 43/00 (2006.01) ,C12N 1/15 (2006.01) ,C12N 1/19 (2006.01) ,C12N 1/21 (2006.01) ,C12N 5/10 (2006.01) ,C12N 15/62 (2006.01)
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31
有機活性成分を含有する医薬品製剤
70
炭水化物;糖;その誘導体
7088
3個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48
遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
P
化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
43
グループ1/00から41/00に展開されていない特殊な目的の医薬
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
1
微生物,例.原生動物;その組成物;微生物またはその組成物の増殖,維持,保存方法;微生物を含む組成物の単離または調製方法;そのための培地
14
菌類;そのための培地
15
外来遺伝物質の導入によって修飾されたもの
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
1
微生物,例.原生動物;その組成物;微生物またはその組成物の増殖,維持,保存方法;微生物を含む組成物の単離または調製方法;そのための培地
14
菌類;そのための培地
16
酵母;そのための培地
19
外来遺伝物質の導入によって修飾されたもの
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
1
微生物,例.原生動物;その組成物;微生物またはその組成物の増殖,維持,保存方法;微生物を含む組成物の単離または調製方法;そのための培地
20
細菌;そのための培地
21
外来遺伝物質の導入によって修飾されたもの
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
5
ヒト,動物または植物の未分化細胞,例.セルライン;組織;その培養または維持;そのための培地
10
外来遺伝物質の導入によって修飾された細胞,例.ウイルス形質転換細胞
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
11
DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
62
融合蛋白質をコードするDNA配列
出願人:
株式会社IDファーマ ID PHARMA CO., LTD. [JP/JP]; 東京都千代田区富士見二丁目10番2号 2-10-2, Fujimi, Chiyoda-ku, Tokyo 1020071, JP
発明者:
草野 好司 KUSANO, Kohji; JP
木藤古 孝行 KITOGO, Takayuki; JP
井上 誠 INOUE, Makoto; JP
朱 亜峰 SHU, Tsugumine; JP
森 豊隆 MORI, Toyotaka; JP
代理人:
春名 雅夫 HARUNA, Masao; JP
清水 初志 SHIMIZU, Hatsushi; JP
山口 裕孝 YAMAGUCHI, Hirotaka; JP
刑部 俊 OSAKABE, Suguru; JP
井上 隆一 INOUE, Ryuichi; JP
佐藤 利光 SATO, Toshimitsu; JP
新見 浩一 SHIMMI, Hirokazu; JP
小林 智彦 KOBAYASHI, Tomohiko; JP
小寺 秀紀 KODERA, Hideki; JP
大関 雅人 OHZEKI, Masato; JP
五十嵐 義弘 IGARASHI, Yoshihiro; JP
川本 和弥 KAWAMOTO, Kazuya; JP
優先権情報:
2017-14169121.07.2017JP
発明の名称: (EN) POLYNUCLEOTIDE FOR MODIFYING TARGET SEQUENCE AND USE THEREOF
(FR) POLYNUCLÉOTIDE DESTINÉ À MODIFIER UNE SÉQUENCE CIBLE ET SON UTILISATION
(JA) 標的配列を改変するためのポリヌクレオチドおよびその使用
要約:
(EN) The present invention provides a novel donor polynucleotide formed by connecting both ends of a genome fragment including a cleavable site, with a polynucleotide including a positive selection marker gene and a negative selection marker gene. The use of said donor polynucleotide enables cleavage to be performed in a homologous site of the donor polynucleotide without performing cleavage in a target gene locus, and as result thereof, it is possible to modify only the target gene while avoiding the possibility of "off-target," that is, the sequence other than the target sequence being modified.
(FR) La présente invention concerne un nouveau polynucléotide donneur formé par liaison des deux extrémités d'un fragment génomique comprenant un site clivable avec un polynucléotide comprenant un gène marqueur de sélection positive et un gène marqueur de sélection négative. L'utilisation dudit polynucléotide donneur permet d'effectuer un clivage dans un site homologue du polynucléotide donneur sans effectuer de clivage dans un locus de gène cible ; en conséquence, il est possible de modifier uniquement le gène cible tout en évitant la possibilité de "hors cible", c'est-à-dire la modification de la séquence autre que la séquence cible.
(JA) 本発明は、切断可能部位を含むゲノム断片の両端を、ポジティブ選択マーカー遺伝子およびネガティブ選択マーカー遺伝子を含むポリヌクレオチドによって連結した新規なドナーポリヌクレオチドを提供する。当該ドナーポリヌクレオチドを用いることにより、標的遺伝子座内に切断を入れることなく、ドナーポリヌクレオチドの相同部位に切断を入れることによって、Off-targetと呼ばれる標的配列以外に変異が入る可能性を回避して標的遺伝子のみを改変することが可能となる。
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
国際公開言語: 日本語 (JA)
国際出願言語: 日本語 (JA)