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1. (WO2019013141) TDP-43の発現量を調節するアンチセンスオリゴヌクレオチド及びその用途
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国際公開番号: WO/2019/013141 国際出願番号: PCT/JP2018/025792
国際公開日: 17.01.2019 国際出願日: 06.07.2018
IPC:
C12N 15/113 (2010.01) ,A61K 31/712 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 25/28 (2006.01)
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
11
DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
113
遺伝子の発現を調節する非コード核酸、例.アンチセンスオリゴヌクレオチド
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31
有機活性成分を含有する医薬品製剤
70
炭水化物;糖;その誘導体
7088
3個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
712
修飾された糖,すなわちリボースまたは2’‐デオキシリボース以外,を持つ核酸又はオリゴヌクレオチド
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48
遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
P
化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
25
神経系疾患の治療薬
28
中枢神経変性疾患治療剤,例.脳機能改善剤,認識増強剤,アルツハイマー病その他の痴呆症の治療剤
出願人:
国立大学法人大阪大学 OSAKA UNIVERSITY [JP/JP]; 大阪府吹田市山田丘1番1号 1-1, Yamadaoka, Suita-shi, Osaka 5650871, JP
神戸天然物化学株式会社 KNC LABORATORIES CO., LTD. [JP/JP]; 兵庫県神戸市西区高塚台3丁目2番地の34 2-34, Takatsukadai 3-chome, Nishi-ku, Kobe-shi, Hyogo 6512271, JP
国立大学法人名古屋大学 NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION NAGOYA UNIVERSITY [JP/JP]; 愛知県名古屋市千種区不老町1番 1, Furo-cho, Chikusa-ku, Nagoya-shi, Aichi 4648601, JP
発明者:
永井 義隆 NAGAI, Yoshitaka; JP
前田 和宏 MAETA, Kazuhiro; JP
武内 敏秀 TAKEUCHI, Toshihide; JP
閨 正博 NEYA, Masahiro; JP
藤原 健志 FUJIWARA, Takeshi; JP
松田 誠司 MATSUDA, Seiji; JP
祖父江 元 SOBUE, Gen; JP
石垣 診祐 ISHIGAKI, Shinsuke; JP
佐橋 健太郎 SAHASHI, Kentaro; JP
代理人:
高島 一 TAKASHIMA, Hajime; JP
鎌田 光宜 KAMADA, Mitsunori; JP
優先権情報:
2017-13489010.07.2017JP
発明の名称: (EN) ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDE CONTROLLING EXPRESSION AMOUNT OF TDP-43 AND USE THEREOF
(FR) OLIGONUCLÉOTIDE ANTI-SENS RÉGULANT LE NIVEAU D’EXPRESSION DE TDP-43 ET SON UTILISATION
(JA) TDP-43の発現量を調節するアンチセンスオリゴヌクレオチド及びその用途
要約:
(EN) Provided are: a restraining type antisense oligonucleotide targeting TDP-43 mRNA, said antisense oligonucleotide containing a nucleotide sequence complementary to a sequence consisting of at least 10 consecutive nucleotides in a nucleotide sequence represented by any of SEQ ID NOS: 2 to 4; and an accelerating type antisense oligonucleotide targeting TDP-43 mRNA, said antisense oligonucleotide containing a nucleotide sequence complementary to a sequence consisting of at least 10 consecutive nucleotides in the nucleotide sequence represented by SEQ ID NO: 5.
(FR) La présente invention concerne : un oligonucléotide anti-sens de type à restriction ciblant l’ARNm de TDP-43, ledit oligonucléotide anti-sens contenant une séquence nucléotidique complémentaire d’une séquence constituée d’au moins 10 nucléotides consécutifs dans une séquence nucléotidique représentée par n’importe laquelle des SEQ ID nos : 2 à 4 ; et un oligonucléotide anti-sens de type à accélération ciblant l’ARNm de TDP-43, ledit oligonucléotide anti-sens contenant une séquence nucléotidique complémentaire d’une séquence constituée d’au moins 10 nucléotides consécutifs dans la séquence nucléotidique représentée par SEQ ID no : 5.
(JA) 本発明は、配列番号2~4のいずれかいずれかで表されるヌクレオチド配列中の連続する少なくとも10個のヌクレオチドからなる配列と相補的なヌクレオチド配列を含む、TDP-43 mRNAを標的とする抑制型のアンチセンスオリゴヌクレオチド、及び配列番号5で表されるヌクレオチド配列中の連続する少なくとも10個のヌクレオチドからなる配列と相補的なヌクレオチド配列を含み、TDP-43 mRNAを標的とする亢進型のアンチセンスオリゴヌクレオチドを提供する。
指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
国際公開言語: 日本語 (JA)
国際出願言語: 日本語 (JA)