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1. (WO2019009298) α-シヌクレイン発現抑制剤

Pub. No.:    WO/2019/009298    International Application No.:    PCT/JP2018/025236
Publication Date: Fri Jan 11 00:59:59 CET 2019 International Filing Date: Wed Jul 04 01:59:59 CEST 2018
IPC: C12N 15/113
A61K 31/712
A61P 25/16
A61P 25/28
Applicants: OSAKA UNIVERSITY
国立大学法人大阪大学
NATIONAL INSTITUTES OF BIOMEDICAL INNOVATION, HEALTH AND NUTRITION
国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所
DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED
第一三共株式会社
Inventors: NAKAMORI, Masayuki
中森 雅之
MOCHIZUKI, Hideki
望月 秀樹
OBIKA, Satoshi
小比賀 聡
KASAHARA, Yuya
笠原 勇矢
KOIZUMI, Makoto
小泉 誠
NAKAMURA, Akifumi
中村 晃史
TAKAISHI, Kiyosumi
高石 巨澄
ASAHI, Yumiko
朝日 結実子
Title: α-シヌクレイン発現抑制剤
Abstract:
本発明によれば、α-シヌクレインの発現抑制について、より高い効果およびより長い持続性を有する核酸医薬を提供することができる。本発明に係るオリゴヌクレオチドまたはその薬理学上許容される塩は、以下の式(I)で表されるヌクレオシド構造:(式中BaseおよびAは所定の置換基または構造である)を少なくとも1つ含み、α-シヌクレイン遺伝子と結合することができ、該α-シヌクレイン遺伝子の発現を抑制する性を有し、そして該α-シヌクレイン遺伝子と相補的であり、特定の配列を有し、配列番号1のα-シヌクレインの少なくとも一部と相補的で、そして該オリゴヌクレオチドの長さが、12~20塩基であることを特徴とする。