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1. (WO2018216785) PCSK9を標的としたアンチセンス核酸
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国際公開番号: WO/2018/216785 国際出願番号: PCT/JP2018/020081
国際公開日: 29.11.2018 国際出願日: 24.05.2018
IPC:
C12N 15/113 (2010.01) ,A61K 31/7088 (2006.01) ,A61K 47/54 (2017.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 3/06 (2006.01)
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
11
DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
113
遺伝子の発現を調節する非コード核酸、例.アンチセンスオリゴヌクレオチド
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31
有機活性成分を含有する医薬品製剤
70
炭水化物;糖;その誘導体
7088
3個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
[IPC code unknown for A61K 47/54]
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48
遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
P
化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
3
代謝系疾患の治療薬
06
高脂血症治療剤
出願人:
国立研究開発法人国立循環器病研究センター NATIONAL CEREBRAL AND CARDIOVASCULAR CENTER [JP/JP]; 大阪府吹田市藤白台五丁目7番1号 5-7-1, Fujishirodai, Suita-shi, Osaka 5658565, JP
発明者:
斯波 真理子 HARADA-SHIBA, Mariko; JP
和田 郁人 WADA, Fumito; JP
小比賀 聡 OBIKA, Satoshi; JP
山本 剛史 YAMAMOTO, Tsuyoshi; JP
橘 敬祐 TACHIBANA, Keisuke; JP
小林 直之 KOBAYASHI, Tadayuki; JP
伊藤 浩介 ITO, Kosuke; JP
澤村 元気 SAWAMURA, Motoki; JP
代理人:
岩谷 龍 IWATANI, Ryo; JP
優先権情報:
2017-10512126.05.2017JP
発明の名称: (EN) ANTISENSE NUCLEIC ACID TARGETING PCSK9
(FR) ACIDE NUCLÉIQUE ANTISENS CIBLANT PCSK9
(JA) PCSK9を標的としたアンチセンス核酸
要約:
(EN) An oligonucleotide conjugate wherein two or more molecules, said molecules being capable of binding to an asialoglycoprotein receptor, are linearly connected and bound to an oligonucleotide, said oligonucleotide containing a crosslinked synthetic nucleoside having a crosslinked structure between the 4'- and 2'-positions, being complementary to human PCSK9 gene and having an activity of inhibiting the expression of the human PCSK9 gene. The oligonucleotide conjugate according to the present invention is usable in the medicinal field, in particular, for developing and manufacturing therapeutic agents for diseases associated with high LDL cholesterol levels.
(FR) La présente invention concerne un conjugué d'oligonucléotides dans lequel deux molécules ou plus, lesdites molécules étant capables de se lier à un récepteur d'asialoglycoprotéine, sont reliées de manière linéaire et liées à un oligonucléotide, ledit oligonucléotide contenant un nucléoside synthétique réticulé ayant une structure réticulée entre les positions 4' et 2', étant complémentaire du gène PCSK9 humain et ayant une activité d'inhibition de l'expression du gène PCSK9 humain. Le conjugué d'oligonucléotides selon la présente invention peut être utilisé dans le domaine médical, en particulier pour le développement et la fabrication d'agents thérapeutiques pour des maladies associées à des taux élevés de cholestérol LDL.
(JA) 4'位と2'位との間に架橋構造を有する架橋型人工ヌクレオシドを含み、ヒトPCSK9遺伝子と相補的であり、該ヒトPCSK9遺伝子の発現を抑制する活性を有するオリゴヌクレオチドに、アシアロ糖蛋白質受容体に結合し得る分子が直鎖状に2個以上連結して結合してなる、オリゴヌクレオチドコンジュゲート体。本発明のオリゴヌクレオチドコンジュゲート体は、医薬品の分野、特にLDLコレステロールの高値が関連する疾患の治療剤の開発及び製造の分野において利用可能である。
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
国際公開言語: 日本語 (JA)
国際出願言語: 日本語 (JA)