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1. (WO2018212271) 脊髄小脳変性症36型の予防又は治療用組成物
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国際公開番号: WO/2018/212271 国際出願番号: PCT/JP2018/019082
国際公開日: 22.11.2018 国際出願日: 17.05.2018
IPC:
C12N 15/113 (2010.01) ,A61K 31/7088 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 25/00 (2006.01)
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
11
DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
113
遺伝子の発現を調節する非コード核酸、例.アンチセンスオリゴヌクレオチド
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31
有機活性成分を含有する医薬品製剤
70
炭水化物;糖;その誘導体
7088
3個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48
遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
P
化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
25
神経系疾患の治療薬
出願人:
国立大学法人京都大学 KYOTO UNIVERSITY [JP/JP]; 京都府京都市左京区吉田本町36番地1 36-1, Yoshida-honmachi, Sakyo-ku, Kyoto-shi, Kyoto 6068501, JP
発明者:
井上治久 INOUE Haruhisa; JP
今村恵子 Imamura Keiko; JP
松薗構佑 MATSUZONO Kosuke; JP
代理人:
岩橋祐司 IWAHASHI Yuji; JP
優先権情報:
2017-09937418.05.2017JP
発明の名称: (EN) COMPOSITION FOR PREVENTION OR TREATMENT OF SPINOCEREBELLAR ATAXIA TYPE 36
(FR) COMPOSITION POUR LA PRÉVENTION OU LE TRAITEMENT DE L'ATAXIE SPINO-CÉRÉBELLEUSE DE TYPE 36
(JA) 脊髄小脳変性症36型の予防又は治療用組成物
要約:
(EN) The purpose of the present invention is to provide an ASO that can effectively inhibit, without inducing cleavage of NOP56 pre-mRNA, the RNA foci that are spontaneously produced in neurons having the SCA36 mutation. The oligonucleotide is complementary to pre-mRNA from the NOP56 gene and has a base sequence in which the base sequence given by SEQ ID NO: 2 is continued at least one time, and is characterized in that the structure formed by hybridization to the pre-mRNA is RNaseH resistant.
(FR) La présente invention a pour objectif de fournir un ASO qui peut inhiber efficacement, sans induire le clivage du pré-ARNm de NOP56, les foyers d'ARN qui sont spontanément produits dans des neurones ayant la mutation SCA36. L'oligonucléotide est complémentaire du pré-ARNm du gène NOP56 et a une séquence de base dans laquelle la séquence de base donnée par SEQ ID NO: 2 est poursuivie au moins une fois, et est caractérisé en ce que la structure formée par hybridation avec le pré-ARNm est résistante à RNaseH.
(JA) SCA36型変異を有するニューロン内で自発的に生じるRNAfociを、NOP56 pre-mRNAの切断を誘導することなく、効果的に抑制することができるASOの提供を目的とする。 配列番号2で表される塩基配列が1回以上連続した塩基配列を有し、NOP56遺伝子のpre-mRNAと相補的なオリゴヌクレオチドであって、 前記pre-mRNAにハイブリダイズして形成される構造体がRNaseH耐性であること、 を特徴とするオリゴヌクレオチド。
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
国際公開言語: 日本語 (JA)
国際出願言語: 日本語 (JA)