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1. WO2018203559 - ポリグルタミン病に関する医薬組成物

公開番号 WO/2018/203559
公開日 08.11.2018
国際出願番号 PCT/JP2018/017448
国際出願日 01.05.2018
予備審査請求日 26.09.2018
IPC
A61K 45/00 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
45A61K31/00~A61K41/00に属さない活性成分を含有する医薬品製剤
A61K 31/166 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31有機活性成分を含有する医薬品製剤
16アミド,例.ヒドロキサム酸
165芳香族環を持つもの,例.コルヒチン,アテノロール,プロガバイド
166カルボキシアミド基の炭素が芳香族環に直接結合したもの,例.プロカインアミド,プロカルバジン,メトクロプラミド,ラベタロール
A61K 31/404 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31有機活性成分を含有する医薬品製剤
33複素環式化合物
395環異種原子として窒素を持つもの,例.グアネチジン,リファマイシン
40環異種原子として1個の窒素をもつ5員環を有するもの,例.スルピリド,スクシンイミド,トルメチン,プフロメシル
403炭素環と縮合したもの,例.カルバゾール
404インドール,例.ピンドロール
A61K 31/4162 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31有機活性成分を含有する医薬品製剤
33複素環式化合物
395環異種原子として窒素を持つもの,例.グアネチジン,リファマイシン
412個以上の環異種原子を有し,そのうち少なくとも1個は窒素である5員環をもつもの,例.テトラゾール
4151,2-ジアゾール
4162他の複素環系と縮合したもの
A61K 31/4412 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31有機活性成分を含有する医薬品製剤
33複素環式化合物
395環異種原子として窒素を持つもの,例.グアネチジン,リファマイシン
435環異種原子として1個の窒素のみを有する6員環を持つもの,例.炭素環系と縮合したもの
44非縮合ピリジン;その水素添加誘導体
4412複素環に直接結合したオキソ基を持つもの
A61K 31/444 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31有機活性成分を含有する医薬品製剤
33複素環式化合物
395環異種原子として窒素を持つもの,例.グアネチジン,リファマイシン
435環異種原子として1個の窒素のみを有する6員環を持つもの,例.炭素環系と縮合したもの
44非縮合ピリジン;その水素添加誘導体
4427さらに複素環系を含有するもの
444環異種原子として窒素を有する6員環を含むもの,例.アムリノン
CPC
A61K 31/166
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
16Amides, e.g. hydroxamic acids
165having aromatic rings, e.g. colchicine, atenolol, progabide
166having the carbon of a carboxamide group directly attached to the aromatic ring, e.g. procainamide, procarbazine, metoclopramide, labetalol
A61K 31/404
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
40having five-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom, e.g. sulpiride, succinimide, tolmetin, buflomedil
403condensed with carbocyclic rings, e.g. carbazole
404Indoles, e.g. pindolol
A61K 31/4162
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
41having five-membered rings with two or more ring hetero atoms, at least one of which being nitrogen, e.g. tetrazole
4151,2-Diazoles
4162condensed with heterocyclic ring systems
A61K 31/4412
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
435having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
44Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
4412having oxo groups directly attached to the heterocyclic ring
A61K 31/444
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
435having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
44Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
4427containing further heterocyclic ring systems
444containing a six-membered ring with nitrogen as a ring heteroatom, e.g. amrinone
A61K 31/47
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
435having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
47Quinolines; Isoquinolines
出願人
  • 国立大学法人京都大学 KYOTO UNIVERSITY [JP]/[JP]
発明者
  • 萩原正敏 HAGIWARA Masatoshi
  • 奥野友紀子 OKUNO Yukiko
代理人
  • 特許業務法人池内アンドパートナーズ IKEUCHI & PARTNERS
優先権情報
2017-09193902.05.2017JP
公開言語 (言語コード) 日本語 (JA)
出願言語 (言語コード) 日本語 (JA)
指定国 (国コード)
発明の名称
(EN) PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS FOR POLYGLUTAMINE DISEASES
(FR) COMPOSITIONS PHARMACEUTIQUES POUR LES MALADIES À EXPANSION DE POLYGLUTAMINE
(JA) ポリグルタミン病に関する医薬組成物
要約
(EN)
Provided are: pharmaceutical compositions for polyglutamine diseases and the uses thereof; methods for prevention, amelioration, progress-suppression and/or treatment of polyglutamine diseases using such pharmaceutical compositions; and a method for screening for a compound for polyglutamine diseases. One embodiment of the present invention pertains to a pharmaceutical composition that is for the prevention, amelioration, progress-suppression, and/or treatment of polyglutamine diseases, and that contains, as an active ingredient, at least one selected from the group consisting of vascular endothelial growth factor receptor (VEGFR) inhibitor compounds, compounds for inhibiting receptor tyrosine kinase (c-Met) encoded by c-Met gene, and compounds for inhibiting both VEGFR and c-Met. Another embodiment of the present invention pertains to a method for screening for a substance that has an effect on the formation of a polyglutamine aggregate, the method comprising a step for measuring, as an indicator of polyglutamine aggregates formed in a culture solution in which cells having introduced therein an expression system that expresses polyglutamine fused with a reporter protein have been cultured, a signal of the reporter protein present in a putative somatic region including a cell nucleus.
(FR)
La présente invention concerne : des compositions pharmaceutiques pour les maladies à expansion de polyglutamine et leurs utilisations; des procédés de prévention, d'atténuation, de suppression de la progression et/ou de traitement des maladies à expansion de polyglutamine utilisant de telles compositions pharmaceutiques; et un procédé de criblage d'un composé pour les maladies à expansion de polyglutamine. Un mode de réalisation de la présente invention concerne une composition pharmaceutique destinée à la prévention, l'atténuation, la suppression de la progression, et/ou le traitement des maladies à expansion de polyglutamine, et qui contient, comme principe actif, au moins un constituant sélectionné dans le groupe constitué du récepteur du facteur de croissance endothéliale vasculaire (VEGFR) des composés inhibiteurs, des composés d'inhibition du récepteur de la tyrosine kinase (c-Met) codé par le gène c-Met, et des composés d'inhibition à la fois du VEGFR et de c-Met. Un autre mode de réalisation de la présente invention concerne un procédé de criblage d'une substance qui possède un effet sur la formation d'un agrégat de polyglutamine, le procédé comprenant une étape de mesure, comme indicateur d'agrégats de polyglutamine formés dans une solution de culture dans laquelle les cellules ayant été introduites à l'intérieur d'un système d'expression qui exprime la polyglutamine fusionnée à une protéine rapporteur ont été cultivées, d'un signal de la protéine rapporteur se trouvant dans une région somatique putative comprenant un noyau cellulaire.
(JA)
ポリグルタミン病に関する医薬組成物、それらの使用、それらを用いたポリグルタミン病の予防、改善、進行抑制及び/又は治療方法、並びにポリグルタミン病に関する化合物のスクリーニング方法を提供する。 一形態において、血管内上皮細胞増殖因子受容体(VEGFR)阻害化合物、c-met遺伝子にコードされた受容体型チロシンキナーゼ(c-Met)阻害化合物、並びにVEGFR及びc-Metの両方の阻害化合物からなる群から選択される少なくとも1種類を有効成分として含有する、ポリグルタミン病の予防、改善、進行抑制、及び/又は、治療のための医薬組成物に関する。その他の態様において、レポーター蛋白質と融合したポリグルタミンを発現する発現系が導入された細胞を培養した培養液中に形成されるポリグルタミン凝集体の指標として、細胞核を含む仮想細胞体領域にある前記レポーター蛋白質のシグナルを測定することを含む、ポリグルタミン凝集体の形成に影響を与える物質のスクリーニング方法に関する。
他の公開
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