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1. (WO2018164275) アンチセンスオリゴヌクレオチドおよび糖原病Ia型予防または治療用組成物

Pub. No.:    WO/2018/164275    International Application No.:    PCT/JP2018/009326
Publication Date: Fri Sep 14 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Sat Mar 10 00:59:59 CET 2018
IPC: C12N 15/113
A61K 31/7088
A61K 48/00
A61P 3/08
Applicants: NATIONAL CENTER FOR CHILD HEALTH AND DEVELOPMENT
国立研究開発法人国立成育医療研究センター
HIROSHIMA UNIVERSITY
国立大学法人広島大学
Inventors: TAJIMA, Go
但馬 剛
OKADA, Satoshi
岡田 賢
TSUMURA, Miyuki
津村 弥来
Title: アンチセンスオリゴヌクレオチドおよび糖原病Ia型予防または治療用組成物
Abstract:
新規アンチセンスオリゴヌクレオチドおよび糖原病Ia型予防または治療用組成物を提供する。本願発明では、アンチセンスオリゴヌクレオチドであって、GRCh38/hg38のヒト第17染色体塩基配列における、第42911000番目の塩基、第42911004番目の塩基および第42911005番目の塩基のうちの少なくとも1つの塩基を含む領域のプレmRNAの配列にハイブリダイズし、c.648G>T変異型G6PCのプレmRNAの異常スプライシングを抑制する活性を有する、アンチセンスオリゴヌクレオチドを提供する。