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1. (WO2018139634) アデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシドタンパク質の変異体
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国際公開番号: WO/2018/139634 国際出願番号: PCT/JP2018/002680
国際公開日: 02.08.2018 国際出願日: 29.01.2018
IPC:
C12N 15/09 (2006.01) ,C07K 14/015 (2006.01) ,C12N 1/15 (2006.01) ,C12N 1/19 (2006.01) ,C12N 1/21 (2006.01) ,C12N 5/10 (2006.01)
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
C 化学;冶金
07
有機化学
K
ペプチド
14
21個以上のアミノ酸を含有するペプチド;ガストリン;ソマトスタチン;メラノトロピン;その誘導体
005
ウイルスから
01
DNAウイルス
015
パルボウイルス科,例.ネコ汎全白血球減少症ウイルス,ヒトパルボウィルス
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
1
微生物,例.原生動物;その組成物;微生物またはその組成物の増殖,維持,保存方法;微生物を含む組成物の単離または調製方法;そのための培地
14
菌類;そのための培地
15
外来遺伝物質の導入によって修飾されたもの
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
1
微生物,例.原生動物;その組成物;微生物またはその組成物の増殖,維持,保存方法;微生物を含む組成物の単離または調製方法;そのための培地
14
菌類;そのための培地
16
酵母;そのための培地
19
外来遺伝物質の導入によって修飾されたもの
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
1
微生物,例.原生動物;その組成物;微生物またはその組成物の増殖,維持,保存方法;微生物を含む組成物の単離または調製方法;そのための培地
20
細菌;そのための培地
21
外来遺伝物質の導入によって修飾されたもの
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
5
ヒト,動物または植物の未分化細胞,例.セルライン;組織;その培養または維持;そのための培地
10
外来遺伝物質の導入によって修飾された細胞,例.ウイルス形質転換細胞
出願人:
学校法人日本医科大学 NIPPON MEDICAL SCHOOL FOUNDATION [JP/JP]; 東京都文京区千駄木1-1-5 1-1-5, Sendagi, Bunkyo-ku, Tokyo 1138602, JP
国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター NATIONAL CENTER OF NEUROLOGY AND PSYCHIATRY [JP/JP]; 東京都小平市小川東町4丁目1番1号 1-1, Ogawahigashi-cho 4-chome, Kodaira-shi, Tokyo 1878551, JP
タカラバイオ株式会社 TAKARA BIO INC. [JP/JP]; 滋賀県草津市野路東七丁目4番38号 4-38, Nojihigashi 7-chome, Kusatsu-shi, Shiga 5250058, JP
発明者:
岡田 尚巳 OKADA, Takashi; JP
岡田 浩典 OKADA, Hironori; JP
喜納 裕美 KINOH, Hiromi; JP
榎 竜嗣 ENOKI, Tatsuji; JP
西江 敏和 NISHIE, Toshikazu; JP
峰野 純一 MINENO, Junichi; JP
代理人:
鮫島 睦 SAMEJIMA, Mutsumi; JP
笹倉 真奈美 SASAKURA, Manami; JP
優先権情報:
2017-01437730.01.2017JP
発明の名称: (EN) MUTANT OF ADENO-ASSOCIATED VIRUS (AAV) CAPSID PROTEIN
(FR) MUTANT DE PROTÉINE DE CAPSIDE DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ (VAA)
(JA) アデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシドタンパク質の変異体
要約:
(EN) The present invention provides: a mutant of adeno-associated virus (AAV) capsid protein, which contains at least one amino acid substitution in PLA2 domain when compared with the amino acid sequence for wild-type AAV capsid protein, and the amino acid substitution occurs at at least one position selected from the group consisting of (1) an alanine residue at position-3, (2) a tyrosine residue at position-6, (3) an alanine residue at position-68, (4) an aspartic acid residue at position-87, (5) a leucine residue at position-91, (6) a serine residue at position-149, (7) a proline residue at position-150 and (8) a serine residue at position-156 in the amino acid sequence for AAV2 VP1 capsid protein or at least one position selected from the positions corresponding to the above-mentioned positions (1) to (8) in an amino acid sequence for a VP1 capsid protein of an AAV other than AAV2; a nucleic acid encoding the mutant; a cell containing the nucleic acid; a method for producing a recombinant AAV particle, comprising a step of culturing the cell to produce the recombinant AAV particle; a recombinant AAV particle containing the mutant; a composition containing the recombinant AAV particle; and a method for transferring a gene into a target cell, comprising a step of bringing the recombinant AAV particle into contact with the target cell.
(FR) La présente invention concerne un mutant de protéine de capside de virus adéno-associé (VAA), qui contient au moins une substitution d'acide aminé dans le domaine PLA2 lorsqu'elle est comparée à la séquence d'acides aminés de la protéine de capside VAA de type sauvage, la substitution d'acide aminé se produisant au niveau d'au moins une position sélectionnée parmi le groupe constitué (1) d'un résidu alanine à la position-3, (2) d'un résidu tyrosine à la position-6, (3) d'un résidu alanine à la position-68, (4) d'un résidu acide aspartique à la position-87, (5) d'un résidu leucine à la position-91, (6) d'un résidu sérine à la position-149, (7) d'un résidu proline à la position-150 et (8) d'un résidu sérine à la position-156 dans la séquence d'acides aminés de la protéine de capside VP1 de VAA2 ou d'au moins une position sélectionnée parmi les positions correspondant aux positions susmentionnées (1) à (8) dans une séquence d'acides aminés d'une protéine de capside VP1 d'un VAA autre qu'un VAA2; un acide nucléique codant pour le mutant; une cellule contenant l'acide nucléique; un procédé de production d'une particule VAA recombinante, comprenant une étape de culture de la cellule pour produire la particule VAA recombinante; une particule VAA recombinante contenant le mutant; une composition contenant la particule VAA recombinante; et un procédé de transfert d'un gène vers une cellule cible, comprenant une étape consistant à mettre la particule VAA recombinante en contact avec la cellule cible.
(JA) 本発明は、アデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシドタンパク質の変異体であって、該変異体は野生型のAAVキャプシドタンパク質のアミノ酸配列と比べてPLA2ドメインに少なくとも1つのアミノ酸置換を含み、当該アミノ酸置換は、AAV2 VP1キャプシドタンパク質のアミノ酸配列における (1)3位のアラニン、 (2)6位のチロシン、 (3)68位のアラニン、 (4)87位のアスパラギン酸、 (5)91位のロイシン、 (6)149位のセリン、 (7)150位のプロリン、および (8)156位のセリン、 からなる群より選択される1以上の位置、またはAAV2以外のAAVのVP1キャプシドタンパク質のアミノ酸配列における上記(1)~(8)に対応する1以上の位置にある、AAVキャプシドタンパク質の変異体、該変異体をコードする核酸、該核酸を含む細胞、該細胞を培養して組換えAAV粒子を産生させる工程を包含する組換えAAV粒子の製造方法、該変異体を含む組換えAAV粒子、該組換えAAV粒子を含む組成物、および該組換えAAV粒子を標的細胞に接触させる工程を含む標的細胞への遺伝子導入方法を提供する。
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
国際公開言語: 日本語 (JA)
国際出願言語: 日本語 (JA)