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1. (WO2018131551) 肝臓ゲノム上の凝固関連因子遺伝子を破壊するためのAAVベクター
国際事務局に記録されている最新の書誌情報第三者情報を提供

国際公開番号: WO/2018/131551 国際出願番号: PCT/JP2018/000150
国際公開日: 19.07.2018 国際出願日: 09.01.2018
予備審査請求日: 13.11.2018
IPC:
C12N 15/09 (2006.01) ,A61K 35/761 (2015.01) ,A61K 38/00 (2006.01) ,A61K 38/43 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 1/16 (2006.01) ,A61P 7/04 (2006.01)
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
[IPC code unknown for A61K 35/761]
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
38
ペプチドを含有する医療製剤
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
38
ペプチドを含有する医療製剤
16
21以上のアミノ酸をもつペプチド;ガストリン;ソマトスタチン;メラノトロピン;その誘導体
43
酵素;酵素前駆体;それらの誘導体
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48
遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
P
化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
1
消化器官,消化系統の疾患治療薬
16
肝臓,胆嚢疾患用薬,例.肝臓保護剤,胆汁排出促進剤,胆石溶解剤
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
P
化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
7
血液または細胞外液の疾患の治療薬
04
抗出血剤;凝血促進剤;止血剤;繊維素溶解阻害剤
出願人:
学校法人自治医科大学 JICHI MEDICAL UNIVERSITY [JP/JP]; 栃木県下野市薬師寺3311-1 3311-1 Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi 3290498, JP
発明者:
大森 司 OHMORI Tsukasa; JP
長尾 恭光 NAGAO Yasumitsu; JP
水上 浩明 MIZUKAMI Hiroaki; JP
坂田 飛鳥 SAKATA Asuka; JP
小澤 敬也 OZAWA Keiya; JP
村松 慎一 MURAMATSU Shin-ichi; JP
富永 眞一 TOMINAGA Shinichi; JP
花園 豊 HANAZONO Yutaka; JP
西村 智 NISHIMURA Satoshi; JP
坂田 洋一 SAKATA Yoichi; JP
鴨下 信彦 KAMOSHITA Nobuhiko; JP
代理人:
小林 浩 KOBAYASHI Hiroshi; JP
鈴木 康仁 SUZUKI Yasuhito; JP
優先権情報:
2017-00419813.01.2017JP
発明の名称: (EN) AAV VECTOR FOR DISRUPTING CLOTTING-RELATED FACTOR GENE ON LIVER GENOME
(FR) VECTEUR AAV POUR LA DISRUPTION DU GÈNE DU FACTEUR LIÉ À LA COAGULATION SUR LE GÉNOME DU FOIE
(JA) 肝臓ゲノム上の凝固関連因子遺伝子を破壊するためのAAVベクター
要約:
(EN) In order to provide a novel gene therapy means against hemophilia, the present invention provides a recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector for treating disorders related to blood clotting. This virus vector includes a virus genome including: a liver-specific promoter sequence; and a polynucleotide sequence that codes for a genome editing means operably linked to said promoter sequence. The genome editing means is: (a) a means that includes CRISPR/Cas9 formed from the Cas9 protein and guide RNA (gRNA), and a repair gene; or (b) a means that includes CRISPR/Cas9 formed from the Cas9 protein and gRNA. The gRNA includes: a nucleotide region that is complementary to part of a region related to the expression of a disorder-related protein on a patient's genome; and a region that interacts with the Cas9 protein.
(FR) Afin de fournir un nouveau moyen de thérapie génique contre l'hémophilie, la présente invention concerne un vecteur d'adénovirus associé recombinant (rAAV) pour le traitement de troubles liés à la coagulation du sang. Ce vecteur viral comprend un génome de virus comportant: une séquence de promoteur spécifique du foie; et une séquence polynucléotidique qui code pour un moyen d'édition de génome lié de manière fonctionnelle à ladite séquence de promoteur. Le moyen d'édition de génome est: (a) un moyen qui comprend CRISPR/Cas9 formé à partir de la protéine Cas9 et de l'ARN guide (ARNg), et un gène de réparation; ou (b) un moyen qui comprend CRISPR/Cas9 formé à partir de la protéine Cas9 et d'ARNg. L'ARNg comporte: une région nucléotidique qui est complémentaire à une partie d'une région liée à l'expression d'une protéine associée à un trouble sur le génome d'un patient; et une région qui interagit avec la protéine Cas9.
(JA) 血友病に対する新規な遺伝子治療手段を提供するために、本発明は、血液凝固関連疾患の治療のための組換えアデノ随伴ウイルスベクター(rAAV)を提供する。該ウイルスベクターは、肝臓特異的プロモーター配列および該プロモーター配列と作動可能に連結されたゲノム編集手段をコードするポリヌクレオチド配列を含むウイルスゲノムを含み、該ゲノム編集手段が、(a)Cas9タンパク質とガイドRNA(gRNA)とから構成されるCRISPR/Cas9および修復用遺伝子を含む手段、または(b) Cas9タンパク質とgRNAとから構成されるCRISPR/Cas9を含む手段であり、該gRNAが、患者のゲノム上にある疾患関連タンパク質の発現と関係する領域の一部に対して相補的なヌクレオチド領域、およびCas9タンパク質と相互作用する領域を含む。
指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
国際公開言語: 日本語 (JA)
国際出願言語: 日本語 (JA)