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1. (WO2018123925) アルポート症候群治療薬
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国際公開番号: WO/2018/123925 国際出願番号: PCT/JP2017/046304
国際公開日: 05.07.2018 国際出願日: 25.12.2017
IPC:
C12N 15/113 (2010.01) ,A61K 31/713 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 13/12 (2006.01)
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
11
DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
113
遺伝子の発現を調節する非コード核酸、例.アンチセンスオリゴヌクレオチド
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31
有機活性成分を含有する医薬品製剤
70
炭水化物;糖;その誘導体
7088
3個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
713
2本鎖の核酸またはオリゴヌクレオチド
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48
遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
P
化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
13
泌尿器系疾患の治療薬
12
腎臓疾患のためのもの
出願人:
第一三共株式会社 DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED [JP/JP]; 東京都中央区日本橋本町三丁目5番1号 3-5-1, Nihonbashi Honcho, Chuo-ku, Tokyo 1038426, JP
国立大学法人神戸大学 NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION KOBE UNIVERSITY [JP/JP]; 兵庫県神戸市灘区六甲台町1-1 1-1, Rokkodai-cho, Nada-ku, Kobe-shi, Hyogo 6578501, JP
発明者:
飯島 一誠 IIJIMA, Kazumoto; JP
野津 寛大 NOZU, Kandai; JP
庄野 朱美 SHONO, Akemi; JP
小泉 誠 KOIZUMI, Makoto; JP
大西 朗之 ONISHI, Yoshiyuki; JP
高石 巨澄 TAKAISHI, Kiyosumi; JP
足立 朝美 ADACHI, Tomomi; JP
代理人:
間山 世津子 MAYAMA, Setsuko; JP
野村 健一 NOMURA, Kenichi; JP
優先権情報:
2016-25490628.12.2016JP
2017-07737410.04.2017JP
発明の名称: (EN) THERAPEUTIC DRUG FOR ALPORT'S SYNDROME
(FR) MÉDICAMENT THÉRAPEUTIQUE POUR LE SYNDROME D'ALPORT
(JA) アルポート症候群治療薬
要約:
(EN) The purpose of the present invention is to establish a molecular therapy for Alport's syndrome. Provided are the following: a 15 to 30 base-long oligonucleotide formed of a nucleotide sequence complimentary to cDNA of COL4A5 gene, the oligonucleotide having a truncating mutation in COL4A5 gene of an Alport's syndrome patient, and being able to induce the skipping of an exon where the number of bases is a multiple of 3; a pharmaceutically acceptable salt thereof, or a solvate thereof; and a pharmaceutical drug (therapeutic drug for Alport's syndrome) containing the oligonucleotide, a pharmaceutically acceptable salt thereof, or a solvate thereof.
(FR) Le but de la présente invention est d'établir une thérapie moléculaire pour le syndrome d'Alport. L'invention concerne les éléments suivants : un oligonucléotide long de 15 à 30 bases formé d'une séquence nucléotidique complémentaire de l'ADNc du gène COL4A5, l'oligonucléotide ayant une mutation tronquante dans le gène COL4A5 d'un patient souffrant du syndrome d'Alport, et étant capable d'induire le saut d'un exon où le nombre de bases est un multiple de 3 ; un sel pharmaceutiquement acceptable de celui-ci, ou un solvate de celui-ci ; et un médicament pharmaceutique (médicament thérapeutique pour le syndrome d'Alport) contenant l'oligonucléotide, un sel pharmaceutiquement acceptable de celui-ci, ou un solvate de celui-ci.
(JA) アルポート症候群の分子治療法を確立する。COL4A5遺伝子のcDNAに相補的なヌクレオチド配列からなる塩基数15~30のオリゴヌクレオチドであって、アルポート症候群の患者のCOL4A5遺伝子における、truncating変異を有し、かつ3の倍数の塩基数であるエクソンのスキッピングを誘導できる前記オリゴヌクレオチド、その医薬的に許容できる塩又は溶媒和物。前記オリゴヌクレオチド、その医薬的に許容できる塩又は溶媒和物を含む、医薬(アルポート症候群治療薬)。
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
国際公開言語: 日本語 (JA)
国際出願言語: 日本語 (JA)