WIPO logo
Mobile | Deutsch | English | Español | Français | 한국어 | Português | Русский | 中文 | العربية |
PATENTSCOPE

国際・国内特許データベース検索
World Intellectual Property Organization
検索
 
閲覧
 
翻訳
 
オプション
 
最新情報
 
ログイン
 
ヘルプ
 
自動翻訳
1. (WO2018056442) 血液脳関門通過型ヘテロ2本鎖核酸
国際事務局に記録されている最新の書誌情報    第三者情報を提供

国際公開番号: WO/2018/056442 国際出願番号: PCT/JP2017/034561
国際公開日: 29.03.2018 国際出願日: 25.09.2017
予備審査請求日: 05.03.2018
IPC:
C12N 15/09 (2006.01) ,A61K 31/7088 (2006.01) ,A61K 31/711 (2006.01) ,A61K 47/22 (2006.01) ,A61K 47/28 (2006.01) ,A61K 47/50 (2017.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 25/00 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01)
出願人: NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION TOKYO MEDICAL AND DENTAL UNIVERSITY[JP/JP]; 5-45, Yushima 1-chome, Bunkyo-ku, Tokyo 1138510, JP
発明者: YOKOTA Takanori; JP
NAGATA Tetsuya; JP
代理人: HIRAKI & ASSOCIATES; Atago Green Hills MORI Tower 32F, 5-1, Atago 2-chome, Minato-ku, Tokyo 1056232, JP
優先権情報:
2016-18580623.09.2016JP
発明の名称: (EN) BLOOD-BRAIN BARRIER PERMEABLE HETERODUPLEX NUCLEIC ACID
(FR) ACIDE NUCLÉIQUE HÉTÉRODUPLEX PERMÉABLE À LA BARRIÈRE HÉMATOENCÉPHALIQUE
(JA) 血液脳関門通過型ヘテロ2本鎖核酸
要約: front page image
(EN) The present invention provides a composition and a method for efficiently delivering a nucleic acid agent to the central nervous system and/or the retina and bringing about antisense effects. Provided is a composition for reducing the expression level of a target transcription product in the central nervous system and/or retina of a subject, the composition including a nucleic acid complex that includes a first nucleic acid strand and a second nucleic acid strand, wherein: the first nucleic acid strand includes a base sequence capable of hybridizing with at least part of the target transcription product and has an antisense effect on the target transcription product; the second nucleic acid strand includes a base sequence complementary to the first nucleic acid strand and is bonded to tocopherol, cholesterol, or an analog thereof; and the first nucleic acid strand is annealed to the second nucleic acid strand.
(FR) La présente invention concerne une composition et un procédé permettant d'administrer efficacement un agent d'acide nucléique au système nerveux central et/ou à la rétine et de produire des effets anti-sens. L'invention concerne une composition permettant de réduire le taux d'expression d'un produit de transcription cible dans le système nerveux central et/ou la rétine d'un sujet, la composition comprenant un complexe d'acide nucléique comportant un premier brin d'acide nucléique et un second brin d'acide nucléique : le premier brin d'acide nucléique comprenant une séquence de base capable de s'hybrider avec au moins une partie du produit de transcription cible et ayant un effet antisens sur le produit de transcription cible ; le second brin d'acide nucléique comprenant une séquence de base complémentaire du premier brin d'acide nucléique et liée au tocophérol, au cholestérol ou à un analogue correspondant ; et le premier brin d'acide nucléique étant apparié au second brin d'acide nucléique.
(JA) 核酸剤を中枢神経系および/または網膜へ効率的に送達し、アンチセンス効果をもたらす組成物および方法を提供する。 第1核酸鎖と第2核酸鎖とを含む核酸複合体を含む、被験体の中枢神経系および/または網膜において標的転写産物の発現量を減少させるための組成物であって、該第1核酸鎖は、標的転写産物の少なくとも一部にハイブリダイズすることが可能な塩基配列を含み、かつ、標的転写産物に対してアンチセンス効果を有し、該第2核酸鎖は、該第1核酸鎖に相補的な塩基配列を含み、かつ、トコフェロールもしくはコレステロールまたはそれらの類縁体と結合しており、該第1核酸鎖は、該第2核酸鎖にアニールしている、組成物を提供する。
指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
国際公開言語: 日本語 (JA)
国際出願言語: 日本語 (JA)