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1. (WO2018003739) 機能的リガンドを含む核酸複合体
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国際公開番号: WO/2018/003739 国際出願番号: PCT/JP2017/023387
国際公開日: 04.01.2018 国際出願日: 26.06.2017
IPC:
C12N 15/09 (2006.01) ,A61K 31/713 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 35/00 (2006.01) ,C07H 21/04 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01)
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31
有機活性成分を含有する医薬品製剤
70
炭水化物;糖;その誘導体
7088
3個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
713
2本鎖の核酸またはオリゴヌクレオチド
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48
遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
P
化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
35
抗腫瘍剤
C 化学;冶金
07
有機化学
H
糖類;その誘導体;ヌクレオシド;ヌクレオチド;核酸
21
ヌクレオシドの糖類基が結合しているリン酸またはポリリン酸エステルを,それぞれ別々に有する2個以上のモノヌクレオチド単位を含有する化合物,例.核酸
04
糖類基としてデオキシリボシルをもつもの
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
11
DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
113
遺伝子の発現を調節する非コード核酸、例.アンチセンスオリゴヌクレオチド
出願人:
レナセラピューティクス株式会社 RENA THERAPEUTICS INC. [JP/JP]; 東京都千代田区大手町一丁目9番2号 9-2, Otemachi 1-chome, Chiyoda-Ku, Tokyo 1000004, JP
発明者:
矢野 純一 YANO Junichi; JP
谷川原 万顕 TANIGAWARA Kazuaki; JP
秋澤 拓也 AKISAWA Takuya; JP
代理人:
江崎 光史 ESAKI Koushi; JP
鍛冶澤 實 KAJISAWA Makoto; JP
上西 克礼 KAMINISHI Yoshinori; JP
虎山 一郎 TORAYAMA Ichiro; JP
優先権情報:
2016-13079830.06.2016JP
発明の名称: (EN) NUCLEIC ACID COMPOSITE INCLUDING FUNCTIONAL LIGAND
(FR) COMPOSITE D'ACIDE NUCLÉIQUE COMPRENANT UN LIGAND FONCTIONNEL
(JA) 機能的リガンドを含む核酸複合体
要約:
(EN) To provide a nucleic acid composite, preferably a double-stranded nucleic acid composite, having an excellent target gene expression-suppressing effect. The above problem is overcome by using a nucleic acid composite, preferably a double-stranded nucleic acid composite, including an active moiety which is complementary to a transcript (for example, a transcript of a target gene) and includes a DNA-based antisense nucleic acid, and a carrier moiety including a nucleic acid complementary to said nucleic acid, at least one ligand being bonded to a specific region of the nucleic acid in the carrier moiety.
(FR) L'invention vise à fournir un composite d'acide nucléique, de préférence un composite d'acide nucléique double brin, présentant un excellent effet de suppression de l'expression d'un gène cible. Le problème ci-dessus est résolu grâce à l'utilisation d'un composite d'acide nucléique, de préférence d'un composite d'acide nucléique double brin, comprenant une fraction active qui est complémentaire d'un produit de transcription (par exemple, un produit de transcription d'un gène cible) et comprend un acide nucléique antisens à base d'ADN, et une fraction support comprenant un acide nucléique complémentaire dudit acide nucléique, au moins un ligand étant lié à une région spécifique de l'acide nucléique dans la fraction support.
(JA) 優れた標的遺伝子発現抑制効果を有する核酸複合体、好ましくは二本鎖核酸複合体を提供すること。 転写産物(例えば標的遺伝子の転写産物)に相補的でありかつDNAをベースとするアンチセンス核酸を含む活性部分と、該核酸に相補的である核酸を含むキャリアー部分とを含み、さらに、少なくとも1つのリガンドが、上記キャリアー部分の核酸の特定の領域に結合されている核酸複合体、好ましくは二本鎖核酸複合体を用いることにより、上記課題は解決される。
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
国際公開言語: 日本語 (JA)
国際出願言語: 日本語 (JA)