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1. (WO2017072590) MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
国際事務局に記録されている最新の書誌情報

国際公開番号: WO/2017/072590 国際出願番号: PCT/IB2016/001679
国際公開日: 04.05.2017 国際出願日: 28.10.2016
IPC:
A61K 38/46 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C07K 14/47 (2006.01) ,C12N 9/22 (2006.01) ,C12N 9/96 (2006.01) ,C12N 15/85 (2006.01) ,C12N 15/90 (2006.01) ,C12N 15/10 (2006.01) ,C12N 5/074 (2010.01) ,C12N 5/077 (2010.01) ,C12N 5/0775 (2010.01)
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
38
ペプチドを含有する医療製剤
16
21以上のアミノ酸をもつペプチド;ガストリン;ソマトスタチン;メラノトロピン;その誘導体
43
酵素;酵素前駆体;それらの誘導体
46
加水分解酵素(3)
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48
遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
C 化学;冶金
07
有機化学
K
ペプチド
14
21個以上のアミノ酸を含有するペプチド;ガストリン;ソマトスタチン;メラノトロピン;その誘導体
435
動物から;ヒトから
46
脊椎動物から
47
哺乳動物から
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
9
酵素,例.リガーゼ(6.);酵素前駆体;その組成物;酵素の調製,活性化,阻害,分離または精製方法
14
加水分解酵素(3.)
16
エステル結合に作用するもの(3.1)
22
リボヌクレアーゼ
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
9
酵素,例.リガーゼ(6.);酵素前駆体;その組成物;酵素の調製,活性化,阻害,分離または精製方法
96
付加体または組成物を形成することによる酵素の安定化;酵素抱合体の生成
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
63
ベクターを用いた外来遺伝物質の導入;ベクター;そのための宿主の使用;発現の制御
79
真核宿主に特に適合するベクターまたは発現システム
85
動物細胞用
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
87
他に分類されない方法を用いた外来遺伝物質の導入,例.同時形質転換
90
外来DNAの染色体内への安定導入
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
10
DNAまたはRNAの分離,製造または精製のための方法
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
5
ヒト,動物または植物の未分化細胞,例.セルライン;組織;その培養または維持;そのための培地
07
動物細胞または組織
071
脊椎動物細胞または組織,例.ヒト細胞または組織
074
成体幹細胞
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
5
ヒト,動物または植物の未分化細胞,例.セルライン;組織;その培養または維持;そのための培地
07
動物細胞または組織
071
脊椎動物細胞または組織,例.ヒト細胞または組織
077
間葉細胞,例.骨細胞,軟骨細胞,骨髄間質細胞,脂肪細胞または筋肉細胞
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
5
ヒト,動物または植物の未分化細胞,例.セルライン;組織;その培養または維持;そのための培地
07
動物細胞または組織
071
脊椎動物細胞または組織,例.ヒト細胞または組織
077
間葉細胞,例.骨細胞,軟骨細胞,骨髄間質細胞,脂肪細胞または筋肉細胞
0775
間葉系幹細胞;脂肪組織由来幹細胞
出願人:
CRISPR THERAPEUTICS AG [CH/CH]; Baarerstrasse 14 6300 Zug, CH
発明者:
KABADI, Ami, Meda; US
COWAN, Chad, Albert; US
LUNDBERG, Ante, Sven; US
優先権情報:
62/247,48428.10.2015US
62/324,06418.04.2016US
発明の名称: (EN) MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
(FR) MATÉRIAUX ET MÉTHODES POUR TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE
要約:
(EN) The present application provides materials and methods for treating a patient with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) both ex vivo and in vivo. In addition, the present application provides materials and methods for editing a dystrophin gene in a cell by genome editing.
(FR) La présente invention concerne des matériaux et des méthodes pour traiter un patient atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ex vivo et in vivo. L'invention concerne également des matériaux et des méthodes pour éditer un gène de dystrophine dans une cellule par édition du génome.
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
国際公開言語: 英語 (EN)
国際出願言語: 英語 (EN)
また、:
AU2016344609CA3000931EP3368063CN108513546