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1. (WO2017022650) 修飾siRNA及びそれを含む医薬組成物
国際事務局に記録されている最新の書誌情報

国際公開番号: WO/2017/022650 国際出願番号: PCT/JP2016/072261
国際公開日: 09.02.2017 国際出願日: 29.07.2016
IPC:
C12N 15/113 (2010.01) ,A61K 31/713 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 35/00 (2006.01) ,A61P 43/00 (2006.01)
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
11
DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
113
遺伝子の発現を調節する非コード核酸、例.アンチセンスオリゴヌクレオチド
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31
有機活性成分を含有する医薬品製剤
70
炭水化物;糖;その誘導体
7088
3個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
713
2本鎖の核酸またはオリゴヌクレオチド
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48
遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
P
化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
35
抗腫瘍剤
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
P
化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
43
グループ1/00から41/00に展開されていない特殊な目的の医薬
出願人:
株式会社ジーンケア研究所 GENECARE RESEARCH INSTITUTE CO., LTD. [JP/JP]; 神奈川県鎌倉市梶原19-2 テコム第二ビル TECOM 2nd Bldg., 19-2, Kajiwara, Kamakura-shi, Kanagawa 2470063, JP
発明者:
二見 和伸 FUTAMI Kazunobu; JP
古市 泰宏 FURUICHI Yasuhiro; JP
金戸 聡 KANETO Satoshi; JP
代理人:
平木 祐輔 HIRAKI Yusuke; JP
藤田 節 FUJITA Takashi; JP
塚原 優子 TSUKAHARA Yuko; JP
優先権情報:
2015-15197431.07.2015JP
発明の名称: (EN) MODIFIED siRNA, AND PHARMACEUTICAL COMPOSITION CONTAINING SAME
(FR) PETIT ARNi MODIFIÉ ET COMPOSITION PHARMACEUTIQUE LE CONTENANT
(JA) 修飾siRNA及びそれを含む医薬組成物
要約:
(EN) Provided are: modified siRNA for inhibiting the expression of RecQL1 helicase gene; a RecQL1 gene expression inhibitor and a cell death inducer, each of which comprises the modified siRNA; and a pharmaceutical composition for treating cancer, which contains the modified siRNA. Double-stranded modified siRNA which contains a sense strand comprising the nucleotide sequence represented by SEQ ID NO: 1 and an antisense strand comprising the nucleotide sequence represented by SEQ ID NO: 2 and which can target RecQL1 helicase gene, wherein the sense strand contains 2'-substituted nucleotides respectively located at position-2, position-3, position-4 and position-13 in the nucleotide sequence represented by SEQ ID NO: 1, the sense strand additionally contains 2'-substituted nucleotides respectively located at at least one position selected from the group consisting of position-12, position-14, position-17, position-18 and position-19 in the nucleotide sequence represented by SEQ ID NO: 1, and the position-2' in each of the 2'-substituted nucleotides represents -R1, -OR1, -R2OR1, -OR2OR1 or -R3OR2OR1 in which wherein R1 represents a C1-4 alkyl group and R2 and R3 independently represent a C1-3 alkylene group; a RecQL1 gene expression inhibitor and a cell death inducer, each of which comprises the modified siRNA; and a pharmaceutical composition for treating cancer, which contains the modified siRNA.
(FR) L'invention concerne : un petit ARNi modifié pour inhiber l'expression d'un gène de l'hélicase de RecQL1; un inibiteur de l'expression du gène RecQL1 et un inducteur de mort cellulaire, chacun comprenant le petit ARNi modifié; et une composition pharmaceutique pour le traitement du cancer, qui contient le petit ARNi modifié. L'invention concerne un petit ARNi modifié à double brin qui contient un brin sens comprenant la séquence nucléotidique représentée par SEQ ID n° 1 et un brin antisens comprenant la séquence nucléotidique représentée par SEQ ID n° 2 et qui peut cibler le gène de l'hélicase de RecQL1, le brin sens contenant des nucléotides substitués en 2'respectivement situés en position -2, position -3, position -4 et position -13 dans la séquence nucléotidique représentée par SEQ ID n° 1, le brin sens contenant en outre les nucléotides substitués en 2' respectivement situés au niveau d'au moins une position sélectionnée dans le groupe constitué de la position -12, de la position -14, de la position -17, de la position -18 et de la position -19 dans la séquence nucléotidique représentée par SEQ ID n° 1, et la position -2' dans chacun des nucléotides substitués en 2' représente -R1, -OR1, -R2OR1, -OR2OR1 ou -R3OR2OR1 où R1 représente un groupe alkyle en C1-4 et R2 et R3 représentent indépendamment un groupe alkylène en C1-3; un inhibiteur de l'expression du gène RecQL1 et un inducteur de la mort cellulaire, chacun comprenant le petit ARNi modifié; et une composition pharmaceutique pour le traitement du cancer, qui contient le petit ARNi modifié.
(JA) RecQL1ヘリカーゼ遺伝子の発現を抑制するための修飾siRNA、該修飾siRNAを含むRecQL1遺伝子発現抑制剤及び細胞死誘導剤、並びに該修飾siRNAを含むがん治療用医薬組成物の提供。 配列番号1に示される塩基配列を含むセンス鎖、及び配列番号2に示される塩基配列を含むアンチセンス鎖を含む、RecQL1ヘリカーゼ遺伝子を標的とする二本鎖修飾siRNAであって、該センス鎖は、配列番号1に示される塩基配列の2、3、4及び13位に2'置換ヌクレオチドを含み、該センス鎖は、配列番号1に示される塩基配列の12、14、17、18及び19位からなる群より選択される1つ以上の位置に2'置換ヌクレオチドをさらに含み、該2'置換ヌクレオチドの2'位は、-R1、-OR1、-R2OR1、-OR2OR1又は-R3OR2OR1であり、ここで、R1はC1-4アルキル基であり、R2及びR3は独立してC1-3アルキレン基である、前記修飾siRNA、及び該修飾siRNAを含むRecQL1遺伝子発現抑制剤及び細胞死誘導剤、並びに該修飾siRNAを含むがん治療用医薬組成物。
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
国際公開言語: 日本語 (JA)
国際出願言語: 日本語 (JA)
また、:
JPWO2017022650JP6195327CN107709561EP3330378US20180214574