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1. WO2017010500 - β2GPIの発現を抑制するアンチセンスオリゴヌクレオチド

公開番号 WO/2017/010500
公開日 19.01.2017
国際出願番号 PCT/JP2016/070642
国際出願日 13.07.2016
IPC
C12N 15/113 2010.01
C化学;冶金
12生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09組換えDNA技術
11DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
113遺伝子の発現を調節する非コード核酸,例.アンチセンスオリゴヌクレオチド
A61K 31/7088 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31有機活性成分を含有する医薬品製剤
70炭水化物;糖;その誘導体
70883個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
A61K 48/00 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
A61P 7/02 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
P化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
7血液または細胞外液の疾患の治療薬
02抗トロンビン剤;抗凝血剤;血小板凝集阻害剤
A61P 37/06 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
P化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
37免疫またはアレルギー疾患の治療薬
02免疫調節剤
06免疫抑制剤,例.移植組織拒絶反応に対応するもの
CPC
A61K 31/7088
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7088Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
C12N 15/113
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
C12N 2310/11
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
11Antisense
出願人
  • 協和発酵キリン株式会社 KYOWA HAKKO KIRIN CO., LTD. [JP]/[JP]
発明者
  • 山田 陽史 YAMADA, Yoji
  • 岩井 宏徒 IWAI, Hiroto
  • 桝田 和宏 MASUDA, Kazuhiro
代理人
  • 高島 一 TAKASHIMA, Hajime
優先権情報
2015-14008113.07.2015JP
公開言語 (言語コード) 日本語 (JA)
出願言語 (言語コード) 日本語 (JA)
指定国 (国コード)
発明の名称
(EN) ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDE INHIBITING Β2GPI EXPRESSION
(FR) OLIGONUCLÉOTIDE ANTISENS INHIBANT L'EXPRESSION DE Β2GPI
(JA) β2GPIの発現を抑制するアンチセンスオリゴヌクレオチド
要約
(EN)
The purpose of the present invention is to provide a novel nucleic acid with which β2GPI expression can be inhibited and a pharmaceutical composition for the prevention or treatment of diseases associated with β2GPI expression. The foregoing is achieved by providing an antisense oligonucleotide having β2GPI expression-inhibiting activity, a pharmaceutical composition comprising the antisense oligonucleotide, and a drug that contains the antisense oligonucleotide, inhibits expression of β2GPI, and prevents or treats autoimmune diseases such as APS or SLE and thrombosis during hemodialysis.
(FR)
L'invention concerne un nouvel acide nucléique avec lequel l'expression d β2GPI peut être inhibée, et une composition pharmaceutique pour la prévention ou le traitement de maladies associées à l'expression de β2GPI. L'objectif est atteint par fourniture d'un oligonucléotide antisens présentant une activité d'inhibition de l'expression de β2GPI, d'une composition pharmaceutique comprenant l'oligonucléotide antisens, et d'un médicament qui contient l'oligonucléotie antisens, inhibe l'expression de β2GPI, et prévient ou traite les maladies auto-immunes telles que le SLE et l'APS ou la thrombose lors de l'hémodialyse.
(JA)
本発明の目的は、β2GPIの発現を抑制することが可能な新規核酸、並びに、β2GPIの発現に関連する疾患を予防または治療するための医薬組成物を提供することである。 本発明は、β2GPIの発現抑制活性を有するアンチセンスオリゴヌクレオチド、該アンチセンスオリゴヌクレオチドを含む医薬組成物ならびに該アンチセンスオリゴヌクレオチドを含むβ2GPIの発現を抑制し、APS、SLEなどの自己免疫疾患ならびに血液透析における血栓症の予防または治療薬を提供することで上記課題を解決する。
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