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1. (WO2017010382) 筋強直性ジストロフィー治療薬
国際事務局に記録されている最新の書誌情報   

Translation翻訳: 原文 > 日本語
国際公開番号:    WO/2017/010382    国際出願番号:    PCT/JP2016/070067
国際公開日: 19.01.2017 国際出願日: 07.07.2016
予備審査請求日:    27.12.2016    
IPC:
A61K 31/7048 (2006.01), A61K 31/7052 (2006.01), A61P 21/04 (2006.01), A61P 43/00 (2006.01)
出願人: OSAKA UNIVERSITY [JP/JP]; 1-1, Yamadaoka, Suita-shi, Osaka 5650871 (JP)
発明者: NAKAMORI, Masayuki; (JP).
MOCHIZUKI, Hideki; (JP)
代理人: IWATANI, Ryo; (JP)
優先権情報:
2015-140599 14.07.2015 JP
発明の名称: (EN) AGENT FOR TREATMENT OF MYOTONIC DYSTROPHY
(FR) AGENT DE TRAITEMENT DE LA DYSTROPHIE MYOTONIQUE
(JA) 筋強直性ジストロフィー治療薬
要約: front page image
(EN)The present invention provides an agent for the treatment of myotonic dystrophy having as an active ingredient at least one compound selected from the group consisting of erythromycin, clarithromycin, and azithromycin, a pharmacologically acceptable salt or hydrate thereof, or a prodrug thereof as an agent for the treatment of myotonic dystrophy that can be administered over an extended period of time and is highly safe and able to improve the symptoms of myotonic dystrophy by suppressing the splicing abnormalities that are the cause of myotonic dystrophy and increasing the normal splicing products.
(FR)La présente invention concerne un agent de traitement de la dystrophie myotonique contenant en tant que principe actif au moins un composé choisi dans le groupe constitué par l'érythromycine, la clarithromycine et l'azithromycine, un sel ou un hydrate pharmacologiquement acceptable de ce dernier, ou un promédicament de ce dernier en tant qu'agent pour le traitement de la dystrophie myotonique, qui peut être administré sur une durée prolongée, est hautement fiable, et peut améliorer les symptômes de la dystrophie myotonique en supprimant les anomalies d'épissage qui sont à l'origine de la dystrophie myotonique et en augmentant les produits d'épissage normal.
(JA)本発明は、筋強直性ジストロフィーの原因であるスプライシング異常を抑制し、正常スプライシング産物を増加させることにより、筋強直性ジストロフィーの症状を改善することができると共に、安全性が高く、長期投与可能な筋強直性ジストロフィーの治療薬として、エリスロマイシン、クラリスロマイシンおよびアジスロマイシンからなる群より選ばれる少なくとも1種の化合物、その薬学的に許容される塩、水和物、またはそれらのプロドラッグを有効成分とする筋強直性ジストロフィー治療薬を提供する。
指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
国際公開言語: Japanese (JA)
国際出願言語: Japanese (JA)