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1. WO2014119589 - オリゴヌクレオチド構造体および遺伝子発現抑制方法

公開番号 WO/2014/119589
公開日 07.08.2014
国際出願番号 PCT/JP2014/051896
国際出願日 29.01.2014
予備審査請求日 03.12.2014
IPC
C12N 15/113 2010.01
C化学;冶金
12生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09組換えDNA技術
11DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
113遺伝子の発現を調節する非コード核酸,例.アンチセンスオリゴヌクレオチド
A61K 31/7088 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31有機活性成分を含有する医薬品製剤
70炭水化物;糖;その誘導体
70883個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
A61K 31/7105 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31有機活性成分を含有する医薬品製剤
70炭水化物;糖;その誘導体
70883個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
7105天然のリボ核酸,すなわちアデニン,グアニン,シトシンまたはウラシルに結合したリボースのみを含み,3’-5’ホスホジエステル結合を持つもの
A61K 31/711 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31有機活性成分を含有する医薬品製剤
70炭水化物;糖;その誘導体
70883個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
711天然のデオキシリボ核酸,すなわちアデニン,グアニン,シトシン又はチミンに結合した2’-デオキシリボースのみを含み,3’-5’ホスホジエステル結合を持つもの
A61K 48/00 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
A61P 43/00 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
P化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
43グループA61P1/00~A61P41/00に展開されていない特殊な目的の医薬
CPC
A61K 31/7088
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7088Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
A61K 31/7105
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7088Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
7105Natural ribonucleic acids, i.e. containing only riboses attached to adenine, guanine, cytosine or uracil and having 3'-5' phosphodiester links
A61K 31/711
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7088Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
711Natural deoxyribonucleic acids, i.e. containing only 2'-deoxyriboses attached to adenine, guanine, cytosine or thymine and having 3'-5' phosphodiester links
A61P 43/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
43Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
C12N 15/111
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
111General methods applicable to biologically active non-coding nucleic acids
C12N 2310/3519
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
35Nature of the modification
351Conjugate
3519Fusion with another nucleic acid
出願人
  • 公立大学法人大阪市立大学 OSAKA CITY UNIVERSITY [JP]/[JP]
発明者
  • 立花 亮 TACHIBANA Akira
  • 田辺 利住 TANABE Toshizumi
代理人
  • 平木 祐輔 HIRAKI Yusuke
優先権情報
2013-01929704.02.2013JP
公開言語 (言語コード) 日本語 (JA)
出願言語 (言語コード) 日本語 (JA)
指定国 (国コード)
発明の名称
(EN) OLIGONUCLEOTIDE STRUCTURE AND METHOD FOR REGULATING GENE EXPRESSION
(FR) STRUCTURE D'OLIGONUCLÉOTIDE ET PROCÉDÉ DE RÉGULATION DE L'EXPRESSION GÉNIQUE
(JA) オリゴヌクレオチド構造体および遺伝子発現抑制方法
要約
(EN)
The purpose of the present invention is to provide an oligonucleotide structure and a method for regulating gene expression, said oligonucleotide structure and said method being capable of functioning exclusively in specific cells. The oligonucleotide structure is configured of three oligonucleotide chains including a trigger chain, an effector chain and a support chain, wherein: a part of each of the three oligonucleotide chains is base paired to a part of the other two chains so as to together form a Y-shaped structure; a part of the trigger chain and a part of the support chain each form a stem-loop structure; the effector chain is complementary to at least a part of a target gene transcription product; a part of the trigger chain is complementary to at least a part of a decay-inducing chain that is an RNA; the trigger chain and the support chain are DNAs; and base pairing of at least a part of the decay-inducing chain to a part of the trigger chain triggers the decay of the Y-shaped structure.
(FR)
L'objet de la présente invention est de pourvoir à une structure d'oligonucléotide et à un procédé de régulation de l'expression génique, ladite structure d'oligonucléotide et ledit procédé étant capables de fonctionner exclusivement dans des cellules spécifiques. La structure d'oligonucléotide selon l'invention est constituée de trois chaînes oligonucléotidiques comprenant une chaîne de déclenchement, une chaîne effectrice et une chaîne de support. Dans ladite structure d'oligonucléotide, une partie de chacune des trois chaînes oligonucléotidiques est appariée en bases à une partie des deux autres de façon à ce qu'elles forment ensemble une structure en Y; une partie de la chaîne de déclenchement et une partie de la chaîne de support forment chacune une structure tige-boucle; la chaîne effectrice est complémentaire d'au moins une partie d'un produit de transcription d'un gène cible; une partie de la chaîne de déclenchement est complémentaire d'au moins une partie d'une chaîne induisant la désintégration qui est un ARN; la chaîne de déclenchement et la chaîne de support sont des ADN; et l'appariement des bases d'au moins une partie de la chaîne induisant la désintégration à une partie de la chaîne de déclenchement déclenche la désintégration de la structure en Y.
(JA)
 特定の細胞内のみで機能する、オリゴヌクレオチド構造体および遺伝子発現抑制方法を提供することである。 トリガー鎖とエフェクター鎖とサポート鎖の3本のオリゴヌクレオチド鎖で構成されるオリゴヌクレオチド構造体であって、前記3本のオリゴヌクレオチド鎖は、それぞれの鎖の一部が他の2本の鎖の一部と塩基対合して、全体でY字構造を形成し、トリガー鎖の一部およびサポート鎖の一部は、ステムループ構造を形成し、エフェクター鎖は、標的遺伝子転写産物の少なくとも一部と相補性を有し、トリガー鎖の一部は、RNAである崩壊誘導鎖の少なくとも一部と相補性を有し、トリガー鎖および前記サポート鎖は、DNAであり、Y字構造は、崩壊誘導鎖の少なくとも一部がトリガー鎖の一部と塩基対合することが引き金となって崩壊する、オリゴヌクレオチド構造体を提供する。
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