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1. (WO2010131695) 二本鎖修飾RNA
国際事務局に記録されている最新の書誌情報   

Translation翻訳: 原文 > 日本語
国際公開番号:    WO/2010/131695    国際出願番号:    PCT/JP2010/058082
国際公開日: 18.11.2010 国際出願日: 13.05.2010
IPC:
C12N 15/00 (2006.01), A61K 31/713 (2006.01), A61K 47/14 (2006.01), A61K 47/24 (2006.01), A61P 3/00 (2006.01), A61P 9/00 (2006.01), A61P 13/00 (2006.01), A61P 25/00 (2006.01), A61P 31/04 (2006.01), A61P 31/12 (2006.01), A61P 33/00 (2006.01), A61P 35/00 (2006.01), A61P 35/02 (2006.01), A61P 37/06 (2006.01), A61P 43/00 (2006.01), C12N 15/09 (2006.01)
出願人: NIPPON SHINYAKU CO., LTD. [JP/JP]; 14, Kisshoin Nishinosho Monguchicho, Minami-ku, Kyoto-shi, Kyoto 6018550 (JP) (米国を除く全ての指定国).
WATANABE, Naoki [JP/JP]; (JP) (米国のみ)
発明者: WATANABE, Naoki; (JP)
代理人: SHIMIZU, Naoto; Intellectual Property Department, NIPPON SHINYAKU CO., LTD., 14, Kisshoin Nishinosho Monguchicho, Minami-ku, Kyoto-shi, Kyoto 6018550 (JP)
優先権情報:
2009-117916 14.05.2009 JP
発明の名称: (EN) MODIFIED DOUBLE-STRANDED RNA
(FR) ARN DOUBLE BRIN MODIFIÉ
(JA) 二本鎖修飾RNA
要約: front page image
(EN)Modified double-stranded RNA having the following characteristic properties (1) to (5): (1) the RNA has a sense strand which comprises a target nucleotide sequence that is complementary to a nucleotide sequence for mRNA of a target gene and has a length of 30 to 100 nucleotides; (2) the RNA has an antisense strand which comprises a nucleotide sequence complementary to the target nucleotide sequence: (3) at least two contiguous nucleotides located in a region lying between position-22 to position-24 from the 5'-terminal of the sense strand and/or at least two contiguous nucleotides located in a region lying between position-22 to position-24 from the 3'-terminal of the antisense strand are nucleotides in each of which a hydroxy group at position-2' in a ribose is substituted; (4) at least two contiguous nucleotides located in a region lying between position-22 to position-24 from the 3'-terminal of the sense strand and/or at least two contiguous nucleotides located in a region lying between position-22 to position-24 from the 5'-terminal of the antisense strand are nucleotides in each of which a hydroxy group at position-2' in a ribose is substituted; and (5) the RNA has an inhibitory activity on the expression of a protein encoded by the target gene.
(FR)L'invention concerne un ARN double brin modifié présentant les propriétés caractéristiques suivantes (1 à 5): (1) l'ARN est doté un brin sens qui comprend une séquence nucléotidique cible complémentaire d'une séquence nucléotidique d'ARNm d'un gène cible, et présente une longueur de 30 à 100 nucléotides ; (2) l'ARN est doté un brin antisens qui comprend une séquence nucléotidique complémentaire de la séquence nucléotidique cible ; (3) au moins deux nucléotides contigus situés dans une région s'étendant entre la position 22 et la position 24 à partir de la terminaison 5' du brin sens, et/ou au moins deux nucléotides contigus situés dans une région s'étendant entre la position 22 et la position 24 à partir de la terminaison 3' du brin antisens sont des nucléotides comprenant chacun un groupe hydroxy à la position 2' d'une ribose qui est substitué ; (4) au moins deux nucléotides contigus situés dans une région s'étendant entre la position 22 et la position 24 à partir de la terminaison 3' du brin sens, et/ou au moins deux nucléotides contigus situés dans une région s'étendant entre la position 22 et la position 24 à partir de la terminaison 5' du brin antisens sont des nucléotides dans chacun desquels un groupe hydroxy à la position 2' d'une ribose est substitué ; et (5) l'ARN présente une activité inhibitrice sur l'expression d'une protéine codée par le gène cible.
(JA) 本発明は、下記(1)~(5)の特徴を有する二本鎖修飾RNAに関するものである。 (1)標的遺伝子のmRNAの塩基配列と相同的な30~100塩基長の標的塩基配列を含むセンス鎖を有すること、 (2)標的塩基配列と相補的な塩基配列を含むアンチセンス鎖を有すること、 (3)センス鎖の5'末端から22~24番目の連続する少なくとも2つのヌクレオチド及び/又はアンチセンス鎖の3'末端から22~24番目の連続する少なくとも2つのヌクレオチドにおいて、リボースの2'位の水酸基が置換されているヌクレオチドであること、 (4)センス鎖の3'末端から22~24番目の連続する少なくとも2つのヌクレオチド及び/又はアンチセンス鎖の5'末端から22~24番目の連続する少なくとも2つのヌクレオチドにおいて、リボースの2'位の水酸基が置換されているヌクレオチドであること、 (5)標的遺伝子がコードするタンパク質の発現抑制活性を有すること。
指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PE, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
国際公開言語: Japanese (JA)
国際出願言語: Japanese (JA)