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1. (WO2016115543) NOVEL MICRO-DYSTROPHINS AND RELATED METHODS OF USE
国際事務局に記録されている最新の書誌情報   

Translation翻訳: 原文 > 日本語
国際公開番号:    WO/2016/115543    国際出願番号:    PCT/US2016/013733
国際公開日: 21.07.2016 国際出願日: 15.01.2016
IPC:
C12N 15/12 (2006.01), C07K 14/47 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01)
出願人: UNIVERSITY OF WASHINGTON [US/US]; 4545 Roosevelt Way NE, Suite 400 Seattle, WA 98105 (US)
発明者: CHAMBERLAIN, Jeffrey S.; (US).
RAMOS, Julian; (US).
HAUSCHKA, Stephen D.; (US)
代理人: OH, Zhi-Xiang (Alex); (US)
優先権情報:
62/104,537 16.01.2015 US
発明の名称: (EN) NOVEL MICRO-DYSTROPHINS AND RELATED METHODS OF USE
(FR) NOUVELLES MICRO-DYSTROPHINES ET MÉTHODES D'UTILISATION ASSOCIÉES
要約: front page image
(EN)Nucleotide sequences including a micro-dystrophin gene are provided. The micro-dystrophin genes may be operatively linked to a regulatory cassette. Methods of treating a subject having, or at risk of developing, muscular dystrophy, sarcopenia, heart disease, or cachexia are also provided. The methods may include administering a pharmaceutical composition including the micro-dystrophin gene and a delivery vehicle to a subject. Further, the methods may include administering the pharmaceutical composition a subject having Duchenne muscular dystrophy or Becker muscular dystrophy.
(FR)L'invention concerne des séquences nucléotidiques comprenant un gène de micro-dystrophine. Les gènes de micro-dystrophine peuvent être liés de manière fonctionnelle à une cassette de régulation. L'invention concerne également des méthodes de traitement d'un sujet souffrant de dystrophie musculaire, de sarcopénie, d'une maladie cardiaque ou de cachexie, ou présentant un risque de développer ces maladies. Les méthodes peuvent comprendre l'administration d'une composition pharmaceutique comprenant le gène de micro-dystrophine et un véhicule d'administration à un sujet. En outre, les méthodes peuvent comprendre l'administration de la composition pharmaceutique à un sujet souffrant d'une dystrophie musculaire de Duchenne ou d'une dystrophie musculaire de Becker.
指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
国際公開言語: English (EN)
国際出願言語: English (EN)