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1. WO2022251361 - PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS POUR LE TRAITEMENT DE L'HYPOPHOSPHATASIE

Numéro de publication WO/2022/251361
Date de publication 01.12.2022
N° de la demande internationale PCT/US2022/030928
Date du dépôt international 25.05.2022
CIB
A61K 38/46 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46Hydrolases (3)
A61K 48/00 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A61P 1/02 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
1Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif
02Préparations stomatologiques, p.ex. médicaments pour le traitement des caries, des aphtes, des périodontites
A61P 19/08 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
19Médicaments pour le traitement des troubles du squelette
08des maladies osseuses, p.ex. rachitisme, maladie de Paget
A61P 3/00 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
3Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
C12N 9/16 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14Hydrolases (3.)
16agissant sur les liaisons esters (3.1)
CPC
A61K 38/46
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
43Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
46Hydrolases (3)
A61K 38/465
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
43Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
46Hydrolases (3)
465acting on ester bonds (3.1), e.g. lipases, ribonucleases
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
A61K 48/0058
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
005characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
0058Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
A61K 48/0075
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
0075characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
A61P 1/02
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
1Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
02Stomatological preparations, e.g. drugs for caries, aphtae, periodontitis
Déposants
  • SANFORD BURNHAM PREBYS MEDICAL DISCOVERY INSTITUTE [US]/[US]
  • MIYAKE, Koichi [JP]/[JP]
Inventeurs
  • MIYAKE, Koichi
  • MILLAN, Jose Luis
Mandataires
  • BOYLE ANDERSON, Erin
Données relatives à la priorité
63/193,36626.05.2021US
Langue de publication Anglais (en)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATING HYPOPHOSPHATASIA
(FR) PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS POUR LE TRAITEMENT DE L'HYPOPHOSPHATASIE
Abrégé
(EN) Described herein are compositions and methods useful for treating a soft bone disease, or for treating hypophosphatasia comprising administering a viral vector comprising a mineral-targeted alkaline phosphatase under the control of a tissue non-specific promotor to the subject in an intramuscular injection to a muscle, wherein administering the viral vector treats the soft bone disease. The compositions disclosed herein are suitable for administration to a subject.
(FR) L'invention concerne des compositions et des procédés utiles pour le traitement d'une maladie des os mous ou pour le traitement de l'hypophosphatasie, comprenant l'administration d'un vecteur viral comprenant une phosphatase alcaline à ciblage minéral sous le contrôle d'un promoteur non spécifique de tissu au sujet dans une injection intramusculaire à un muscle, l'administration du vecteur viral traitant la maladie des os mous Les compositions de l'invention sont appropriées pour une administration à un sujet.
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