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1. WO2021062022 - SAUVETAGE MÉTABOLIQUE DE LA DÉGÉNÉRESCENCE RÉTINIENNE

Numéro de publication WO/2021/062022
Date de publication 01.04.2021
N° de la demande internationale PCT/US2020/052535
Date du dépôt international 24.09.2020
CIB
A61K 31/194 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
185Acides; Leurs anhydrides, halogénures ou sels, p.ex. acides du soufre, acides imidiques, hydrazoniques ou hydroximiques
19Acides carboxyliques, p.ex. acide valproïque
194ayant plusieurs groupes carboxyle, p.ex. acides succinique, maléique ou phtalique
A61K 31/7084 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7084Composés ayant deux nucléosides ou nucléotides, p.ex. dinucléotide de la nicotinamide-adénine, dinucléotide de la flavine-adénine
A61K 38/44 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
44Oxydoréductases (1) 
CPC
A61K 31/194
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
185Acids; Anhydrides, halides or salts thereof, e.g. sulfur acids, imidic, hydrazonic, hydroximic acids
19Carboxylic acids, e.g. valproic acid
194having two or more carboxyl groups, e.g. succinic, maleic or phthalic acid
A61K 31/7084
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7084Compounds having two nucleosides or nucleotides, e.g. nicotinamide-adenine dinucleotide, flavine-adenine dinucleotide
A61K 38/44
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
43Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
44Oxidoreductases (1)
Déposants
  • THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY [US]/[US]
Inventeurs
  • MAHAJAN, Vinit
  • WERT, Katherine J.
  • VELEZ, Gabriel
Mandataires
  • BUCHBINDER, Jenny L.
Données relatives à la priorité
62/905,68325.09.2019US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) METABOLIC RESCUE OF RETINAL DEGENERATION
(FR) SAUVETAGE MÉTABOLIQUE DE LA DÉGÉNÉRESCENCE RÉTINIENNE
Abrégé
(EN)
Methods are provided for treating and diagnosing diseases and disorders associated with retinal degeneration, such as retinitis pigmentosa. Dietary supplementation with specific metabolites and vitamins can prolong vision and provide a neuroprotective effect. In particular, dietary supplementation with a-ketoglutarate, or a derivative thereof, significantly prolongs photoreceptor cell survival and visual function. In addition, dietary supplementation with B vitamins and a ketogenic diet also improves photoreceptor cell survival and delays disease progression in some cases. Additionally, compositions, methods, and kits are provided for diagnosing a subject with retinitis pigmentosa based on expression levels of vitreous biomarkers.
(FR)
La présente invention concerne des procédés de traitement et de diagnostic de maladies et de troubles associés à la dégénérescence rétinienne, tels que la rétinite pigmentaire. La supplémentation alimentaire avec des métabolites et des vitamines spécifiques peut prolonger la vision et fournir un effet neuroprotecteur. En particulier, la supplémentation alimentaire avec un cétoglutarate, ou un dérivé de celui-ci, prolonge de manière significative la survie des cellules photoréceptrices et la fonction visuelle. De plus, une supplémentation alimentaire avec des vitamines B et un régime cétogène améliore également la survie des cellules photoréceptrices et retarde la progression de la maladie dans certains cas. De plus, l'invention concerne des compositions, des procédés et des kits pour diagnostiquer un sujet atteint de rétinite pigmentaire sur la base de niveaux d'expression de biomarqueurs vitreux.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international