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1. WO2021059270 - TRAITEMENT DE MALADIES GÉNÉTIQUES CARACTÉRISÉES PAR DES ARNM INSTABLES

Numéro de publication WO/2021/059270
Date de publication 01.04.2021
N° de la demande internationale PCT/IL2020/051038
Date du dépôt international 23.09.2020
CIB
A61K 31/196 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
185Acides; Leurs anhydrides, halogénures ou sels, p.ex. acides du soufre, acides imidiques, hydrazoniques ou hydroximiques
19Acides carboxyliques, p.ex. acide valproïque
195ayant un groupe amino
196le groupe amino étant lié directement à un cycle, p.ex. acide anthranilique, acide méfénamique, diclofénac, chlorambucil 
A61K 31/4245 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
33Composés hétérocycliques
395ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine ou rifamycines
41ayant des cycles à cinq chaînons avec plusieurs hétéro-atomes cycliques, l'un au moins étant l'azote, p.ex. tétrazole
4245Oxadiazoles
A61K 31/436 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
33Composés hétérocycliques
395ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine ou rifamycines
435ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
4353condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
436le système hétérocyclique contenant un cycle à six chaînons ayant l'oxygène comme hétéro-atome du cycle, p.ex. rapamycine
A61K 31/4418 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
33Composés hétérocycliques
395ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine ou rifamycines
435ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
44Pyridines non condensées; Leurs dérivés hydrogénés
4418ayant un carbocycle lié directement à l'hétérocycle, p.ex. cyproheptadine
A61K 31/455 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
33Composés hétérocycliques
395ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine ou rifamycines
435ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
44Pyridines non condensées; Leurs dérivés hydrogénés
455Acide nicotinique, c. à d. niacine; Ses dérivés, p.ex. esters, amides
A61K 31/55 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
33Composés hétérocycliques
395ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine ou rifamycines
55ayant des cycles à sept chaînons, p.ex. azélastine, pentylènetétrazole
CPC
A61K 31/196
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
185Acids; Anhydrides, halides or salts thereof, e.g. sulfur acids, imidic, hydrazonic, hydroximic acids
19Carboxylic acids, e.g. valproic acid
195having an amino group
196the amino group being directly attached to a ring, e.g. anthranilic acid, mefenamic acid, diclofenac, chlorambucil
A61K 31/4245
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
41having five-membered rings with two or more ring hetero atoms, at least one of which being nitrogen, e.g. tetrazole
4245Oxadiazoles
A61K 31/436
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
435having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
4353ortho- or peri-condensed with heterocyclic ring systems
436the heterocyclic ring system containing a six-membered ring having oxygen as a ring hetero atom, e.g. rapamycin
A61K 31/4418
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
435having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
44Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
4418having a carbocyclic group directly attached to the heterocyclic ring, e.g. cyproheptadine
A61K 31/455
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
435having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
44Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
455Nicotinic acids, e.g. niacin; Derivatives thereof, e.g. esters, amides
A61K 31/55
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
55having seven-membered rings, e.g. azelastine, pentylenetetrazole
Déposants
  • YISSUM RESEARCH DEVELOPMENT COMPANY OF THE HEBREW UNIVERSITY OF JERUSALEM LTD. [IL]/[IL]
Inventeurs
  • KARNI, Rotem
  • AMAR-SCHWARTZ, Adi
Mandataires
  • KESTEN, Dov
  • KESTEN, Dov
  • GEYRA, Assaf
Données relatives à la priorité
62/904,24223.09.2019US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) TREATMENT OF GENETIC DISEASES CHARACTERIZED BY UNSTABLE mRNAs
(FR) TRAITEMENT DE MALADIES GÉNÉTIQUES CARACTÉRISÉES PAR DES ARNM INSTABLES
Abrégé
(EN)
Methods of treating a disease characterized by mRNA instability or nonsense-mediated decay of an mRNA of a disease-associated gene in a subject by administering a pharmaceutical composition comprising at least one agent that decreases FTO expression, function or both are provided. Kits and pharmaceutical compositions comprising an agent that decreases FTO expression, function or both and a read-through promoting agent are also provided, as are methods of determining suitability of a subject to be treated with an agent that decreases FTO expression, function or both.
(FR)
L'invention concerne des procédés de traitement d'une maladie caractérisée par une instabilité d'ARNm ou une dégradation médiée par un non-sens d'un ARNm d'un gène associé à une maladie chez un sujet par l'administration d'une composition pharmaceutique comprenant au moins un agent qui diminue l'expression de FTO, sa fonction ou les deux. L'invention concerne également des kits et des compositions pharmaceutiques comprenant un agent qui diminue l'expression de FTO, sa fonction ou les deux et un agent favorisant la transcription ininterrompue, ainsi que des procédés de détermination de l'adéquation d'un sujet à traiter avec un agent qui diminue l'expression de FTO, sa fonction ou les deux.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international