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1. WO2021058117 - MÉTHODE DE TRAITEMENT DE LA MICROANGIOPATHIE THROMBOTIQUE ASSOCIÉE À UNE TRANSPLANTATION DE CELLULES SOUCHES HÉMATOPOÏÉTIQUES (HSCT-TMA)

Numéro de publication WO/2021/058117
Date de publication 01.04.2021
N° de la demande internationale PCT/EP2019/076313
Date du dépôt international 27.09.2019
CIB
A61P 7/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
7Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
A61K 38/17 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
17provenant d'animaux; provenant d'humains
CPC
A61K 38/1767
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
17from animals; from humans
1767from invertebrates
A61P 7/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
7Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
Déposants
  • VOLUTION IMMUNO PHARMACEUTICALS SA [CH]/[CH]
Inventeurs
  • WESTON-DAVIES, Wynne H
  • NUNN, Miles
Mandataires
  • GOODFELLOW, Hugh Robin
  • JACKSON, Richard Eric
  • COCKERTON, Bruce Roger
  • MARSHALL, Cameron John
  • TUNSTALL, Christopher Stephen
  • KIRSCH, Susan Edith
  • SMALL, Gary James
  • WARNER, James Alexander
  • BRUNNER, John Michael Owen
  • CHAPMAN, Desmond Mark
  • WISE, Daniel Joseph
  • OATES, Edward Christopher
  • MCGUIRE, Gillian Margaret
  • MORRIS, Claire Louise
  • COX, Jennifer Jane
  • GEORGIOU, Matthew
  • HOLLAND, David Christopher
  • BETTRIDGE, Paul Sebastian
  • DRAGOSAVAC, Susannah Marie
  • PREISSNER, Tanja Stephanie
  • LEATHLEY, Anna Elisabeth
  • HUSBAND, Benjamin
  • DUFFIELD, Stephen
  • MACLEOD, Ian Roger
  • HOGGETT, Christopher James
  • GRABENSTEIN, Jens
  • MICHELL, Stephen Robert
  • DARBY, Richard John
  • BARRY, Isobel Amy
  • MCKINLEY, Elizabeth Anne
  • BIRCH, Matthew John
  • THEISEN, Andreas Robert
  • BETTRIDGE, Paul Sebastian
Données relatives à la priorité
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) METHOD OF TREATMENT OF HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANT ASSOCIATED THROMBOTIC MICROANGIOPATHY (HSCT-TMA)
(FR) MÉTHODE DE TRAITEMENT DE LA MICROANGIOPATHIE THROMBOTIQUE ASSOCIÉE À UNE TRANSPLANTATION DE CELLULES SOUCHES HÉMATOPOÏÉTIQUES (HSCT-TMA)
Abrégé
(EN)
The present invention relates to methods of treating or preventing hematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA) in a subject, which comprises administering to the subject a therapeutically or prophylactically effective amount of an agent which is a protein comprising amino acids 19 to 168 of the amino acid sequence in Figure 2 (SEQ ID NO: 2) or a functional equivalent of this protein. Said protein of Figure 2 of the present application has been designated in the prior art as Coversin, Nomacopan, EV576 or OmCI protein. Alternatively the agent is a nucleic acid molecule encoding a protein comprising amino acids 19 to 168 of the amino acid sequence in Figure 2 (SEQ ID NO: 2) or a functional equivalent of this protein.
(FR)
La présente invention concerne des méthodes de traitement ou de prévention d'une microangiopathie thrombotique associée à une transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT-TMA) chez un sujet, lesdites méthodes comprenant l'administration au sujet d'une quantité thérapeutiquement ou prophylactiquement efficace d'un agent qui est une protéine comportant les acides aminés 19 à 168 de la séquence d'acides aminés dans la figure 2 (SEQ ID NO : 2) ou un équivalent fonctionnel de la protéine. Ladite protéine de la figure 2 de la présente demande a été désignée dans l'état de la technique sous le nom de Coversin, Nomacopan, EV576 ou OmCI. En variante, l'agent est une molécule d'acide nucléique codant pour une protéine comportant les acides aminés 19 à 168 de la séquence d'acides aminés de la figure 2 (SEQ ID NO : 2) ou un équivalent fonctionnel de la protéine.
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