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1. WO2020203880 - COMPOSÉ, MÉTHODE ET COMPOSITION PHARMACEUTIQUE POUR NORMALISATION DE L'EXPRESSION DU DUX4

Numéro de publication WO/2020/203880
Date de publication 08.10.2020
N° de la demande internationale PCT/JP2020/014307
Date du dépôt international 27.03.2020
CIB
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A61P 21/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
21Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
A61P 43/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
43Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes A61P1/-A61P41/127
C12N 15/113 2010.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/7088 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
Déposants
  • 田辺三菱製薬株式会社 MITSUBISHI TANABE PHARMA CORPORATION [JP]/[JP]
Inventeurs
  • 熊谷 新司 KUMAGAI, Shinji
  • 屋代 貴志 YASHIRO, Takashi
  • 荒木 友 ARAKI, Tomo
  • 金川 峻幸 KANAGAWA, Takayuki
  • 岡垣 智恵子 OKAGAKI, Chieko
  • 古川 博之 FURUKAWA, Hiroyuki
Mandataires
  • 特許業務法人秀和特許事務所 IP FIRM SHUWA
Données relatives à la priorité
2019-06791429.03.2019JP
Langue de publication japonais (JA)
Langue de dépôt japonais (JA)
États désignés
Titre
(EN) COMPOUND, METHOD AND PHARMACEUTICAL COMPOSITION FOR DUX4 EXPRESSION ADJUSTMENT
(FR) COMPOSÉ, MÉTHODE ET COMPOSITION PHARMACEUTIQUE POUR NORMALISATION DE L'EXPRESSION DU DUX4
(JA) DUX4の発現を調節するための化合物、方法及び医薬組成物
Abrégé
(EN)
The purpose of the present invention is to provide a compound, a method, and a pharmaceutical composition for normalizing DUX4 of an individual having abnormal expression of double homeobox 4 (DUX4) gene. Provided is a modified oligonucleotide comprising 12 to 30 residues and including at least an eight contiguous nucleobase sequence that is complementary to an equal length portion in, from the 5' end, positions 126-147, 232-248, 1306-1325 or 1472-1495 of the nucleic acid bases of mature mRNA of DUX4 of SEQ ID NO: 1. The nucleic acid bases sequence of the modified oligonucleotide is at least 90% complementary to the equal length portion of the nucleic acid base sequence of mature mRNA of DUX4 of SEQ ID NO: 1.
(FR)
L'objectif de la présente invention est de fournir un composé, une méthode et une composition pharmaceutique pour normalisation du DUX4 d'un individu ayant une expression anormale du gène double homéoboîte 4 (DUX4). L'invention concerne un oligonucléotide modifié comprenant de 12 à 30 résidus et au moins une séquence de base nucléique contiguë qui est complémentaire d'une portion de longueur égale dans les positions 126-147, 232-248, 1306-1325 ou 1472-1495 de l'extrémité 5' des bases d'acide nucléique de l'ARNm mature du DUX4 de SEQ ID No 1. La séquence de bases d'acide nucléique de l'oligonucléotide modifié est complémentaire à au moins 90 % de la portion de longueur égale à la séquence de bases d'acide nucléique de l'ARNm mature du DUX4 de SEQ ID No 1.
(JA)
本発明は、Double homeobox 4(DUX4)遺伝子が異常発現した個体の、DUX4を正常化させるための化合物、方法および医薬組成物、を提供することを目的とし、12~30残基からなる修飾オリゴヌクレオチドであって、少なくとも8個の連続する核酸塩基配列であって、配列番号1のDUX4の成熟mRNAの核酸塩基の5'末端から126~147位、232~248位、1306~1325位または1472~1495位におけるその等長部分に相補的である核酸塩基配列を含み、前記修飾オリゴヌクレオチドの核酸塩基配列は、配列番号1のDUX4の成熟mRNAの核酸塩基配列におけるその等長部分に少なくとも90%相補性を有する、を提供する。
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