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1. WO2020193696 - PROCÉDÉS ET PRODUITS POUR UNE TRANSDUCTION SÛRE ET EFFICACE DE COMPOSANTS D'ÉDITION GÉNIQUE

Numéro de publication WO/2020/193696
Date de publication 01.10.2020
N° de la demande internationale PCT/EP2020/058512
Date du dépôt international 26.03.2020
CIB
C12N 7/00 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
7Virus, p.ex. bactériophages; Compositions les contenant; Leur préparation ou purification
C12N 9/22 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14Hydrolases (3.)
16agissant sur les liaisons esters (3.1)
22Ribonucléases
C12N 15/10 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
10Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
CPC
C12N 15/102
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
10Processes for the isolation, preparation or purification of DNA or RNA
102Mutagenizing nucleic acids
C12N 2310/20
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
20involving clustered regularly interspaced short palindromic repeats [CRISPRs]
C12N 2740/16023
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2740Reverse Transcribing RNA Viruses
00011Reverse Transcribing RNA Viruses
10011Retroviridae
16011Human Immunodeficiency Virus, HIV
16023Virus like particles [VLP]
C12N 2740/16211
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2740Reverse Transcribing RNA Viruses
00011Reverse Transcribing RNA Viruses
10011Retroviridae
16011Human Immunodeficiency Virus, HIV
16211concerning HIV gagpol
C12N 7/00
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
7Viruses; Bacteriophages; Compositions thereof; Preparation or purification thereof
C12N 9/22
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
9Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof
14Hydrolases (3)
16acting on ester bonds (3.1)
22Ribonucleases ; RNAses, DNAses
Déposants
  • JOHANN WOLFGANG GOETHE-UNIVERSITÄT FRANKFURT AM MAIN [DE]/[DE]
  • DEUTSCHES KREBSFORSCHUNGSZENTRUM STIFTUNG DES ÖFFENTLICHEN RECHTS [DE]/[DE]
Inventeurs
  • SERVE, Hubert
  • SCHNÜTGEN, Frank
  • GATZKE, Florian
Mandataires
  • BOEHMERT & BOEHMERT ANWALTSPARTNERSCHAFT MBB
Données relatives à la priorité
19165086.026.03.2019EP
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) METHODS AND PRODUCTS FOR A SAFE AND EFFICIENT TRANSDUCTION OF GENE EDITING COMPONENTS
(FR) PROCÉDÉS ET PRODUITS POUR UNE TRANSDUCTION SÛRE ET EFFICACE DE COMPOSANTS D'ÉDITION GÉNIQUE
Abrégé
(EN)
The invention is based on the surprising finding of the ability of gene editing nucleases to be automatically packaged into viral particles. The invention provides viral particles, such as viral capsids, containing a high amount of the gene editing nuclease that efficiently transduce target cells with either components for gene editing or alternatively any other cargo attached to the gene editing nuclease. Since the viral particles of the invention do not need to contain any components of the viral genome, they can both efficiently and safely transduce mammalian cells for editing genome sequences or other purposes. The invention provides the viral particles, compositions comprising them, methods for their generation, and medical and laboratory applications of the new transduction methods and tools.
(FR)
L'invention repose sur la surprenante découverte de la capacité des nucléases d'édition génique à être automatiquement encapsulées dans des particules virales. L'invention concerne des particules virales, telles que des capsides virales, contenant une quantité élevée de la nucléase d'édition génique transduisant efficacement des cellules cibles avec des composants pour l'édition génique ou, en variante, toute autre charge fixée à la nucléase d'édition génique. Etant donné que les particules virales de l'invention n'ont pas besoin de contenir des composants quelconques du génome viral, elles peuvent transduire efficacement et en toute sécurité des cellules de mammifère pour éditer des séquences génomiques ou à d'autres fins. L'invention concerne les particules virales, des compositions les comprenant, des procédés pour leur production, et des applications médicales et de laboratoire des nouveaux procédés et outils de transduction.
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