Traitement en cours

Veuillez attendre...

Paramétrages

Paramétrages

Aller à Demande

1. WO2020163743 - COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS DE TRAITEMENT DE LA SURDITÉ NEUROSENSORIELLE À L'AIDE DE SYSTÈMES À DEUX VECTEURS POUR L'OTOFERLINE

Numéro de publication WO/2020/163743
Date de publication 13.08.2020
N° de la demande internationale PCT/US2020/017257
Date du dépôt international 07.02.2020
CIB
A61P 27/16 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
27Médicaments pour traiter les troubles des sens
16Otologiques
C07K 14/47 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
KPEPTIDES
14Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435provenant d'animaux; provenant d'humains
46provenant de vertébrés
47provenant de mammifères
C12N 15/86 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
CPC
A61P 27/16
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
27Drugs for disorders of the senses
16Otologicals
C07K 14/47
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435from animals; from humans
46from vertebrates
47from mammals
C12N 15/86
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
85for animal cells
86Viral vectors
Déposants
  • DECIBEL THERAPEUTICS, INC. [US]/[US]
  • REGENERON PHARMACEUTICALS, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • BURNS, Joseph
  • ELLIS, Kathryn
  • PALERMO, Adam
  • SCHWANDER, Martin
  • WHITTON, Jonathon
  • SABIN, Leah
  • KYRATSOUS, Christos
  • DRUMMOND, Meghan
Mandataires
  • BELLIVEAU, Michael, J.
Données relatives à la priorité
62/802,89008.02.2019US
62/928,27930.10.2019US
62/965,77024.01.2020US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATING SENSORINEURAL HEARING LOSS USING OTOFERLIN DUAL VECTOR SYSTEMS
(FR) COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS DE TRAITEMENT DE LA SURDITÉ NEUROSENSORIELLE À L'AIDE DE SYSTÈMES À DEUX VECTEURS POUR L'OTOFERLINE
Abrégé
(EN)
The disclosure features compositions and methods for the treatment of sensorineural hearing loss and auditory neuropathy, particularly forms of the disease that are associated with mutations in otoferlin (OTOF), by way of OTOF gene therapy. The disclosure provides a variety of compositions that include a first nucleic acid vector that contains a polynucleotide encoding an N-terminal portion of an OTOF protein and a second nucleic acid vector that contains a polynucleotide encoding a C-terminal portion of an OTOF protein. These vectors can be used to increase the expression of OTOF in a subject, such as a human subject suffering from sensorineural hearing loss.
(FR)
La présente invention concerne des compositions et des procédés de traitement de la surdité neurosensorielle et de la neuropathie auditive, en particulier des formes de la maladie qui sont associées aux mutations de l'otoferline (OTOF), par une thérapie génique d'OTOF. L'invention concerne diverses compositions qui comprennent un premier vecteur d'acide nucléique qui contient un polynucléotide codant pour une partie N-terminale d'une protéine OTOF et un second vecteur d'acide nucléique qui contient un polynucléotide codant pour une partie C-terminale d'une protéine OTOF. Ces vecteurs peuvent être utilisés pour augmenter l'expression de l'OTOF chez un sujet, tel qu'un sujet humain souffrant de surdité neurosensorielle.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international