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1. WO2020163703 - COMPOSITIONS ET MÉTHODES D'ADMINISTRATION DE POLYPEPTIDES CFTR

Numéro de publication WO/2020/163703
Date de publication 13.08.2020
N° de la demande internationale PCT/US2020/017191
Date du dépôt international 07.02.2020
CIB
C07K 14/47 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
KPEPTIDES
14Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435provenant d'animaux; provenant d'humains
46provenant de vertébrés
47provenant de mammifères
C12N 15/86 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
CPC
A61K 38/1709
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
17from animals; from humans
1703from vertebrates
1709from mammals
A61K 48/0075
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
0075characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
A61K 9/0073
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
9Medicinal preparations characterised by special physical form
0012Galenical forms characterised by the site of application
007Pulmonary tract; Aromatherapy
0073Sprays or powders for inhalation; Aerolised or nebulised preparations generated by other means than thermal energy;
A61K 9/0075
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
9Medicinal preparations characterised by special physical form
0012Galenical forms characterised by the site of application
007Pulmonary tract; Aromatherapy
0073Sprays or powders for inhalation; Aerolised or nebulised preparations generated by other means than thermal energy;
0075for inhalation via a dry powder inhaler [DPI], e.g. comprising micronized drug mixed with lactose carrier particles
A61K 9/0078
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
9Medicinal preparations characterised by special physical form
0012Galenical forms characterised by the site of application
007Pulmonary tract; Aromatherapy
0073Sprays or powders for inhalation; Aerolised or nebulised preparations generated by other means than thermal energy;
0078for inhalation via a nebulizer such as a jet nebulizer, ultrasonic nebulizer, e.g. in the form of aqueous drug solutions or dispersions
A61P 11/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
11Drugs for disorders of the respiratory system
Déposants
  • KRYSTAL BIOTECH, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • PARRY, Trevor
  • KRISHNAN, Suma
  • AGARWAL, Pooja
Mandataires
  • YIN, Bu
  • MULLEN III, James J.
  • AHN, Sejin
  • CAO, Yuchen
  • HUANG, Huang
  • O'SULLIVAN, Desmond
  • POTTER, Karen
  • RICE, Rachel
  • SCHMIDT, Jeffrey W.
Données relatives à la priorité
62/802,87108.02.2019US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR DELIVERING CFTR POLYPEPTIDES
(FR) COMPOSITIONS ET MÉTHODES D'ADMINISTRATION DE POLYPEPTIDES CFTR
Abrégé
(EN)
The present disclosure provides recombinant nucleic acids comprising one or more polynucleotides encoding a cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) polypeptide (e.g., a human CFTR polypeptide); viruses comprising the recombinant nucleic acids; compositions and formulations comprising the recombinant nucleic acids and/or viruses; methods of their use (e.g., for the treatment of a chronic lung disease, such as cystic fibrosis); and articles of manufacture or kits thereof.
(FR)
La présente invention concerne des acides nucléiques de recombinaison comprenant un ou plusieurs polynucléotides codant pour un polypeptide régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) (par exemple, un polypeptide CFTR humain); des virus comprenant les acides nucléiques de recombinaison; des compositions et des formulations comprenant les acides nucléiques de recombinaison et/ou les virus; des procédés d'utilisation de ceux-ci (par exemple, pour le traitement d'une maladie pulmonaire chronique, telle que la fibrose kystique); ainsi que des articles manufacturés ou des kits associés.
Également publié en tant que
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