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1. WO2020157700 - TRAITEMENT DE TROUBLES LIÉS AU VIEILLISSEMENT OU LIÉS À L'ÂGE À L'AIDE DE XBP1

Numéro de publication WO/2020/157700
Date de publication 06.08.2020
N° de la demande internationale PCT/IB2020/050754
Date du dépôt international 30.01.2020
CIB
A61P 25/28 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
28des troubles dégénératifs du système nerveux central, p.ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
A61K 48/00 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C12N 15/864 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
864Vecteurs parvoviraux
CPC
A01K 2217/075
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2217Genetically modified animals
07Animals genetically altered by homologous recombination
075inducing loss of function, i.e. knock out
A01K 2227/105
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2227Animals characterised by species
10Mammal
105Murine
A01K 2267/035
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2267Animals characterised by purpose
03Animal model, e.g. for test or diseases
035Animal model for multifactorial diseases
A61K 48/005
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
005characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
A61K 48/0075
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
0075characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
A61P 25/28
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
25Drugs for disorders of the nervous system
28for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
Déposants
  • UNIVERSIDAD DE CHILE [CL]/[CL]
Inventeurs
  • HETZ FLORES, Claudio
  • CABRAL MIRANDA, Felipe
Mandataires
  • JARRY IP SPA
  • MORENO SAMPER, Olga
Données relatives à la priorité
62/800,22901.02.2019US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) TREATMENT OF AGING OR AGE-RELATED DISORDERS USING XBP1
(FR) TRAITEMENT DE TROUBLES LIÉS AU VIEILLISSEMENT OU LIÉS À L'ÂGE À L'AIDE DE XBP1
Abrégé
(EN)
Described is a targeted gene therapy for use in the delay or treatment of a symptomatic stage of aging and/or age-related disease in a subject, in particular to maintain or restore endoplasmic reticulum proteostasis. The gene therapy comprises the administration of a therapeutically effective amount of a pharmaceutically acceptable composition comprising X-box binding protein 1 (XBP1) or an agent that stimulates neuronal expression of XBP1 in the brain of the subject.
(FR)
L'invention concerne une thérapie génique ciblée destinée à être utilisée dans le retardement ou le traitement d'un stade symptomatique d'une maladie liée au vieillissement et/ou à l'âge chez un sujet, en particulier pour maintenir ou restaurer la protéostase du réticulum endoplasmique. La thérapie génique comprend l'administration d'une quantité thérapeutiquement efficace d'une composition pharmaceutiquement acceptable comprenant la protéine 1 de liaison à la boîte X (XBP1) ou un agent qui stimule l'expression neuronale de XBP1 dans le cerveau du sujet.
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