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1. WO2020155141 - COMPOSITION PHARMACEUTIQUE DE TRAITEMENT DE MALADIES NEURODÉGÉNÉRATIVES OU DE MALADIES PROVOQUÉES PAR L’ANOMALIE D’UNE PROTÉINE DE LIAISON À L’ARN ET SES APPLICATIONS

Numéro de publication WO/2020/155141
Date de publication 06.08.2020
N° de la demande internationale PCT/CN2019/074579
Date du dépôt international 02.02.2019
CIB
A61K 31/502 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
33Composés hétérocycliques
395ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine ou rifamycines
495ayant des cycles à six chaînons avec deux azote comme seuls hétéro-atomes d'un cycle, p.ex. pipérazine
50Pyridazines; Pyridazines hydrogénées
502condensées en ortho ou en péri avec des systèmes carbocycliques, p.ex. cinnoline, phtalazine
A61P 25/28 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
28des troubles dégénératifs du système nerveux central, p.ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
CPC
A61K 31/502
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
495having six-membered rings with two ; or more; nitrogen atoms as the only ring heteroatoms, e.g. piperazine ; or tetrazines
50Pyridazines; Hydrogenated pyridazines
502ortho- or peri-condensed with carbocyclic ring systems, e.g. cinnoline, phthalazine
A61P 25/28
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
25Drugs for disorders of the nervous system
28for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
Déposants
  • 中国科学院上海有机化学研究所 SHANGHAI INSITITUTE OF ORGANIC CHEMISTRY, CHINESE ACADEMY OF SCIENCES [CN]/[CN]
Inventeurs
  • 方燕姗 FANG, Yanshan
  • 段永嘉 DUAN, Yongjia
Mandataires
  • 上海弼兴律师事务所 SHANGHAI BESHINING LAW OFFICE
Données relatives à la priorité
Langue de publication chinois (ZH)
Langue de dépôt chinois (ZH)
États désignés
Titre
(EN) PHARMACEUTICAL COMPOSITION FOR TREATMENT OF NEURODEGENERATIVE DISEASES OR DISEASES CAUSED BY ABNORMALITY OF RNA BINDING PROTEIN AND APPLICATIONS THEREOF
(FR) COMPOSITION PHARMACEUTIQUE DE TRAITEMENT DE MALADIES NEURODÉGÉNÉRATIVES OU DE MALADIES PROVOQUÉES PAR L’ANOMALIE D’UNE PROTÉINE DE LIAISON À L’ARN ET SES APPLICATIONS
(ZH) 治疗神经退行性疾病或RNA结合蛋白发生异常导致的疾病的药物组合物及其应用
Abrégé
(EN)
Disclosed are a pharmaceutical composition for treatment of neurodegenerative diseases or diseases caused by abnormality of RNA binding protein and applications thereof, in particular the application in the treatment of ALS. The pharmaceutical composition can significantly enhance the dynamic performance of stress particles containing RNA binding proteins such as hnRNP A1 and TDP-43 proteins; influences the interaction between the RNA binding proteins and other poly ADP ribosylation modified proteins or other PAR binding proteins; influences the subcellular localization and stress response of RNA binding proteins; influences the liquid-liquid phase separation and aggregation tendency of RNA binding proteins; influences the co-phase separation between RNA binding proteins; influences the interaction of RNA binding proteins in cells; and has a significant inhibitory effect on neurotoxicity caused by RNA binding proteins.
(FR)
La présente invention concerne une composition pharmaceutique destinée au traitement de maladies neurodégénératives ou de maladies provoquées par l’anomalie d’une protéine de liaison à l’ARN et ses applications, en particulier l’application dans le traitement de la SLA. La composition pharmaceutique peut significativement améliorer la performance dynamique des particules de stress contenant des protéines de liaison à l’ARN telles que les protéines hnRNP A1 et TDP-43 ; influence l’interaction entre les protéines de liaison à l’ARN et d’autres protéines poly ADP ribosylées ou d’autres protéines de liaison PAR modifiées ; influence la localisation sous-cellulaire et la réponse au stress des protéines de liaison à l’ARN ; influence la séparation en phase liquide-liquide et la tendance à l’agrégation des protéines de liaison à l’ARN ; influence la séparation de co-phases entre les protéines de liaison à l’ARN ; influence l’interaction des protéines de liaison à l’ARN dans les cellules ; et présente un effet inhibiteur significatif sur la neurotoxicité provoquée par les protéines de liaison à l’ARN.
(ZH)
一种治疗神经退行性疾病或RNA结合蛋白发生异常导致的疾病的药物组合物及其应用,特别是在治疗ALS中的应用。药物组合物能够明显增强含有RNA结合蛋白如hnRNP A1和TDP-43蛋白的应激颗粒的动态性;影响RNA结合蛋白与其它多聚ADP核糖基化修饰蛋白或其它PAR结合蛋白之间的相互作用;影响RNA结合蛋白的亚细胞定位和应激响应;影响RNA结合蛋白的液-液相分离和聚集倾向;影响RNA结合蛋白之间的共相分离;影响RNA结合蛋白在细胞中的相互作用;对RNA结合蛋白引起的神经细胞毒性发挥了显著的抑制作用。
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