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1. WO2020117706 - MÉTHODES THÉRAPEUTIQUES POUR LES MALADIES PAR EXPANSION DE RÉPÉTITIONS TRINUCLÉOTIDIQUES ASSOCIÉS À UNE ACTIVITÉ MLH3

Numéro de publication WO/2020/117706
Date de publication 11.06.2020
N° de la demande internationale PCT/US2019/064059
Date du dépôt international 02.12.2019
CIB
C12N 15/113 2010.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
C07H 21/04 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
HSUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
04avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A61K 31/7088 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 31/7125 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
7125Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c. à d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61P 25/28 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
28des troubles dégénératifs du système nerveux central, p.ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
Déposants
  • TRIPLET THERAPEUTICS, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • BERMINGHAM, Nessan Anthony
  • BETTENCOURT, Brian R.
  • BIALEK, Peter Edward
Mandataires
  • ROSE GILLENTINE, Marsha
  • RYGIEL, Mark W.
  • BODENSTEIN, Matthew S.
  • BEZOS, Salvador M.
  • CALVO, Paul A.
  • CAMARCE, Christian
  • CIMBALA, Michele A.
  • COLLER III, Richard D.
  • CONKLIN, Kyle
  • DURKIN, Tracy-Gene G.
  • EISENBERG, Jason D.
  • ELLISON, Eldora L.
  • ESMOND, Robert W.
  • FEATHERSTONE, Donald J.
  • FRUEAUF, Jeremiah B.
  • GOLDSTEIN, Jorge A.
  • HELVEY, Jeffrey T.
  • HICKS, Ross
  • HOLOUBEK, Michelle K.
  • JACKMAN, Peter A.
  • KIM, Ji-Eun
  • LEE, Michael Q.
  • LONGSWORTH, Gaby L.
  • MILLONIG, Robert C.
  • MUTSCHELKNAUS, Joseph
  • NANNENGA-COMBS, Bonnie
  • PICKARD, Byron L.
  • RAY, Michael B.
  • COVERT, John
  • SHEA, JR., Timothy J.
  • SOKOHL, Robert E.
  • SPECHT, Michael D.
  • STEFFE, Eric K.
  • STERLING, Deborah A.
  • STERNE, Robert Greene
  • TUMINARO, Jonathan
  • WRIGHT, Jon E.
  • BANOWIT, Donald R.
  • YONAN, Daniel E.
  • DESAI, Nirav N.
  • POWERS III, R. Wilson
  • GAJEWSKI, Daniel
  • FITZSIMMONS, Jason A.
  • KENTON, JR., Lestin L.
  • BLOCK, Daniel S.
  • RICHARDSON, Ryan C.
  • BEMBEN, Richard M.
Données relatives à la priorité
62/774,77703.12.2018US
62/877,10422.07.2019US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) METHODS FOR THE TREATMENT OF TRINUCLEOTIDE REPEAT EXPANSION DISORDERS ASSOCIATED WITH MLH3 ACTIVITY
(FR) MÉTHODES THÉRAPEUTIQUES POUR LES MALADIES PAR EXPANSION DE RÉPÉTITIONS TRINUCLÉOTIDIQUES ASSOCIÉS À UNE ACTIVITÉ MLH3
Abrégé
(EN)
The present disclosure features useful compositions and methods to treat repeat expansion disorders, e.g., in a subject in need thereof. In some aspects, the compositions and methods described herein are useful in the treatment of disorders associated with MLH3 activity.
(FR)
La présente invention concerne des compositions et des méthodes utiles pour traiter les maladies par expansion de répétitions trinucléotidiques chez un sujet en ayant besoin. Dans certains modes de réalisation, les méthodes décrites dans la description sont utiles pour traiter les maladies associés à une activité MLH3.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international