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1. WO2020112870 - CSPH GÉNÉTIQUEMENT MODIFIÉES RÉSISTANTES AU TRAITEMENT ABLATIF

Numéro de publication WO/2020/112870
Date de publication 04.06.2020
N° de la demande internationale PCT/US2019/063402
Date du dépôt international 26.11.2019
CIB
A61K 35/12 2015.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35Préparations médicinales contenant des substances ou leurs produits de réaction de constitution non déterminée
12Substances provenant de mammifères; Compositions comprenant des tissus ou des cellules non spécifiés; Compositions comprenant des cellules souches non embryonnaires; Cellules génétiquement modifiées
A61K 35/28 2015.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35Préparations médicinales contenant des substances ou leurs produits de réaction de constitution non déterminée
12Substances provenant de mammifères; Compositions comprenant des tissus ou des cellules non spécifiés; Compositions comprenant des cellules souches non embryonnaires; Cellules génétiquement modifiées
28Moelle osseuse; Cellules souches hématopoïétiques; Cellules souches mésenchymateuses de toutes origines, p.ex. cellules souches dérivées de tissu adipeux
A61K 38/17 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
17provenant d'animaux; provenant d'humains
A61K 39/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
39Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 39/395 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
39Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
395Anticorps; Immunoglobulines; Immunsérum, p.ex. sérum antilymphocitaire
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
CPC
A61K 35/12
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
35Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
12Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
A61K 35/28
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
35Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
12Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
28Bone marrow; Haematopoietic stem cells; Mesenchymal stem cells of any origin, e.g. adipose-derived stem cells
A61K 38/17
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
17from animals; from humans
A61K 39/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
39Medicinal preparations containing antigens or antibodies
A61K 39/395
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
39Medicinal preparations containing antigens or antibodies
395Antibodies
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
Déposants
  • FORTY SEVEN, INC. [US]/[US]
  • GIBBS, Craig [NZ]/[US]
  • VOLKMER, Jens-Peter [DE]/[US]
  • WEISSMAN, Irving L. [US]/[US]
Inventeurs
  • GIBBS, Craig
  • VOLKMER, Jens-Peter
  • WEISSMAN, Irving L.
Mandataires
  • LIEBESCHUETZ, Joe
  • CELLI, Rosemarie
  • SCHILLING, Stephen H.
  • SATHER, Susan
  • CHANG, Cindy
Données relatives à la priorité
62/772,54528.11.2018US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) GENETICALLY MODIFIED HSPCS RESISTANT TO ABLATION REGIME
(FR) CSPH GÉNÉTIQUEMENT MODIFIÉES RÉSISTANTES AU TRAITEMENT ABLATIF
Abrégé
(EN)
The invention provides genetically modified hematopoietic stem or progenitor cells (HSPCs) and methods of using the HSPCs in stem cell replacement therapy. The HSPCs are genetically modified to express a receptor conferring a selective advantage on the introduced cells relative to endogenous HSPCs or a control HSPCs without the modification. The presence of such a receptor provides resistance to an immunotherapy regime used for eliminating endogenous HSPCs.
(FR)
L'invention concerne des cellules souches et progéniteurs hématopoïétiques (CSPH) génétiquement modifiées et des méthodes d'utilisation de ces CSPH dans des traitements de remplacement de cellules souches. Les CSPH sont génétiquement modifiées pour exprimer un récepteur conférant un avantage sélectif aux cellules introduites par rapport aux CSPH endogènes ou à des CSPH de contrôle ne possédant pas la modification. La présence d'un tel récepteur apporte une résistance au traitement d'immunothérapie utilisé pour éliminer les CSPH endogènes.
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