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1. WO2020111229 - SYSTÈME D'ADMINISTRATION DE MÉDICAMENT UTILISANT UNE SOLUTION

Numéro de publication WO/2020/111229
Date de publication 04.06.2020
N° de la demande internationale PCT/JP2019/046777
Date du dépôt international 29.11.2019
CIB
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C12N 5/10 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
5Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
10Cellules modifiées par l'introduction de matériel génétique étranger, p.ex. cellules transformées par des virus
C12N 15/09 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
CPC
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
C12N 15/09
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
C12N 5/10
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
5Undifferentiated human, animal or plant cells, e.g. cell lines; Tissues; Cultivation or maintenance thereof; Culture media therefor;
10Cells modified by introduction of foreign genetic material ; Not used, see subgroups
Déposants
  • 国立大学法人京都大学 KYOTO UNIVERSITY [JP]/[JP]
  • 武田薬品工業株式会社 TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LIMITED [JP]/[JP]
Inventeurs
  • 堀田 秋津 HOTTA Akitsu
  • 石原 直子 ISHIHARA Naoko
  • 西垣 竜一 NISHIGAKI Ryuichi
  • 瀬藤 正記 SETOH Masaki
Mandataires
  • 大野 聖二 OHNO Seiji
  • 梅田 慎介 UMEDA Shinsuke
  • 今野 智介 IMANO Tomoyuki
Données relatives à la priorité
2018-22496530.11.2018JP
Langue de publication japonais (JA)
Langue de dépôt japonais (JA)
États désignés
Titre
(EN) DRUG DELIVERY SYSTEM USING SOLUTION
(FR) SYSTÈME D'ADMINISTRATION DE MÉDICAMENT UTILISANT UNE SOLUTION
(JA) 溶液を用いた薬物送達系
Abrégé
(EN)
The present invention provides a means having excellent transduction efficiency of nucleic acid, protein, composites thereof, etc., into a cell, in particular, a method using a transduction solution. In this method for transducing cells with a molecule of interest that includes a step of bringing the cell into contact with the molecule of interest and a transduction solution, the transduction solution comprises at least one of (A1) to (A5) and (B) a salt, wherein (A1) is a compound represented by general formula (I) or a salt thereof, excluding predetermined compounds, (A2) is a compound represented by general formula (II) or a salt thereof, (A3) is a nucleic acid base or the like, or a salt thereof, (A4) is a compound represented by general formula (III) or a salt thereof, excluding malic acid, and (A5) is at least one selected from the group consisting of creatinine, hydroxyproline, 1,3-butanediol, trientine, D-cellobiose, 1,3-dimethylurea, pantolactone, and trimethadione, or a salt thereof.
(FR)
La présente invention concerne un moyen ayant une excellente efficacité de transduction d'acide nucléique, de protéine, de composites associés, etc., dans une cellule, en particulier, un procédé utilisant une solution de transduction. Dans ce procédé de transduction de cellules avec une molécule d'intérêt qui comprend une étape de mise en contact de la cellule avec la molécule d'intérêt et une solution de transduction, la solution de transduction comprend au moins un parmi (A1) à (A5) et (B) un sel, où (A1) est un composé représenté par la formule générale (I) ou un sel de celui-ci, à l'exclusion des composés prédéfinis, (A2) est un composé représenté par la formule générale (II) ou un sel de celui-ci, (A3) est une base d'acide nucléique ou similaire, ou un sel de celle-ci, (A4) est un composé représenté par la formule générale (III) ou un sel de celui-ci, à l'exclusion de l'acide malique, et (A5) est au moins un élément choisi dans le groupe constitué par la créatinine, l'hydroxyproline, le 1,3-butanediol, la trientine, la D-cellobiose, la 1,3-diméthylurée, la pantolactone et la triméthadione, ou un sel de ceux-ci.
(JA)
本発明は、細胞への核酸、タンパク質またはこれらの複合体等の導入効率に優れた手段、特に形質導入用溶液を用いた方法を提供する。本発明に係る、細胞と、関心対象分子および形質導入用溶液とを接触させる工程を含む、該細胞に該関心対象分子を形質導入するための方法では、前記形質導入用溶液が、下記(A1)~(A5)の少なくとも1つと、(B)塩とを含む、前記方法:(A1)所定の化合物を除く、下記一般式(I)で表される化合物またはその塩;(A2)下記一般式(II)で表される化合物またはその塩;(A3)核酸塩基等、あるいはその塩;(A4)リンゴ酸を除く、一般式(III)で表される化合物またはその塩;(A5)クレアチニン、ヒドロキシプロリン、1,3-ブタンジオール、トリエンチン、D-セロビオース、1,3-ジメチルウレア、パントラクトンおよびトリメタジオンからなる群より選択される少なくとも1種またはその塩である。
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