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1. WO2020097379 - COMPOSÉS POLYÉTHYLÈNE GLYCOL À CARACTÈRE LIPIDIQUE

Numéro de publication WO/2020/097379
Date de publication 14.05.2020
N° de la demande internationale PCT/US2019/060339
Date du dépôt international 07.11.2019
CIB
A61K 47/54 2017.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
47Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. les supports ou les additifs inertes; Agents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif
50l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p.ex. conjugués polymère-médicament
51l’ingrédient non actif étant un agent de modification
54l’agent de modification étant un composé organique
A61K 47/60 2017.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
47Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. les supports ou les additifs inertes; Agents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif
50l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p.ex. conjugués polymère-médicament
51l’ingrédient non actif étant un agent de modification
56l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p.ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique
59obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p.ex. polyurées ou polyuréthanes
60le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p.ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 47/69 2017.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
47Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. les supports ou les additifs inertes; Agents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif
50l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p.ex. conjugués polymère-médicament
69le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p.ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
Déposants
  • TRANSLATE BIO, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • KARVE, Shrirang
  • ZHANG, Yi
  • DEROSA, Frank
  • HEARTLEIN, Michael
Mandataires
  • ESPINO, Christine
  • CONSALVI, Mary
  • SHALEK, James
  • COUSINS, Abigail
  • BAUER, Sreven
Données relatives à la priorité
62/758,08409.11.2018US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) PEG LIPIDOID COMPOUNDS
(FR) COMPOSÉS POLYÉTHYLÈNE GLYCOL À CARACTÈRE LIPIDIQUE
Abrégé
(EN)
The compounds disclosed herein (e.g., compounds having a structure according to Formula (I/ (II)/ (III)/ (IV), and (V)) are polymers wherein an organic polymeric segment (e.g., a polyethylene glycol (PEG) group) comprises covalent attachments to two or more lipid substructures, and each lipid substructure independently comprises a hydrophobic moiety and a hydrophilic moiety. The compounds provided herein can be useful for delivery and expression of mRNA and encoded protein, e.g., as a component of liposomal delivery vehicle, and accordingly can be useful for treating various diseases, disorders and conditions, such as those associated with deficiency of one or more proteins.
(FR)
La présente invention concerne des composés e.g., des composés ayant une structure selon la formule (I/ (II)/ (III)/ (IV), et (V)) qui sont des polymères dans lesquels un segment polymère organique (e.g, un groupe polyéthylène glycol (PEG) comprend des liaisons covalentes à au moins deux sous-structures lipidiques, et chaque sous-structure lipidique comporte indépendamment une fraction hydrophobe et une fraction hydrophile. Les composés selon la présente invention peuvent être utiles pour l'administration et l'expression d'ARNm et de protéine codée, e.g, en tant que composant d'un véhicule d'administration par liposomes, et peut par conséquent être utile pour traiter diverses maladies, troubles et états, tels que ceux associés à une déficience d'une ou de plusieurs protéine(s).
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