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1. WO2020090211 - STABILISATION D'ARN DOUBLE BRIN PAR UN OLIGOSACCHARIDE ARTIFICIEL CATIONIQUE

Numéro de publication WO/2020/090211
Date de publication 07.05.2020
N° de la demande internationale PCT/JP2019/034105
Date du dépôt international 30.08.2019
CIB
C12N 15/11 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
A61K 31/7088 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C07H 5/06 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
HSUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
5Composés contenant des radicaux saccharide dans lesquels les liaisons carbone-oxygène ont été remplacées par le même nombre de liaisons carbone-hétéro-atomes à des atomes d'halogènes, d'azote, de soufre, de sélénium ou de tellure
04à l'azote
06Sucres aminés
C07H 21/02 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
HSUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
02avec le ribosyle comme radical saccharide
C12N 15/113 2010.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
Déposants
  • 公益財団法人東京都医学総合研究所 TOKYO METROPOLITAN INSTITUTE OF MEDICAL SCIENCE [JP]/[JP]
  • 学校法人東京理科大学 TOKYO UNIVERSITY OF SCIENCE [JP]/[JP]
Inventeurs
  • 芝崎 太 SHIBASAKI, Futoshi
  • 入江 敦 IRIE, Atsushi
  • 和田 猛 WADA, Takeshi
  • 原 倫太朗 HARA, Rintaro
  • 佐藤 一樹 SATO, Kazuki
Mandataires
  • 奥山 尚一 OKUYAMA, Shoichi
  • 松島 鉄男 MATSUSHIMA, Tetsuo
  • 中村 綾子 NAKAMURA, Ayako
  • 森本 聡二 MORIMOTO, Toshiji
Données relatives à la priorité
2018-20417230.10.2018JP
Langue de publication japonais (JA)
Langue de dépôt japonais (JA)
États désignés
Titre
(EN) STABILIZATION OF DOUBLE-STRANDED RNA BY CATIONIC ARTIFICIAL OLIGOSACCHARIDE
(FR) STABILISATION D'ARN DOUBLE BRIN PAR UN OLIGOSACCHARIDE ARTIFICIEL CATIONIQUE
(JA) カチオン性人工オリゴ糖による二重鎖RNAの安定化
Abrégé
(EN)
Provided is a method of adjusting the stability of double-stranded RNA, the method comprising (1) a step of introducing a modification into the backbone of double-stranded RNA; and (2) a step of bringing the double-stranded RNA provided by step (1) into contact with a cationic oligosaccharide, e.g., 2,6-diamino-2,6-dideoxy-β-(1→4)-D-galactopyranose tetramer. Also provided is a nucleic acid composition comprising a complex between backbone-modified double-stranded RNA and a cationic oligosaccharide, e.g., 2,6-diamino-2,6-dideoxy-β-(1→4)-D-galactopyranose tetramer, wherein the nucleic acid composition has a pharmaceutical activity equivalent to unmodified double-stranded RNA and has a serum half-life that is at least five times longer than that of the unmodified double-stranded RNA.
(FR)
L'invention concerne un procédé d'ajustement de la stabilité d'ARN double brin, le procédé comprenant (1) une étape d'introduction d'une modification dans l'ossature d'ARN double brin; et (2) une étape de mise en contact de l'ARN double brin fourni par l'étape (1) avec un oligosaccharide cationique, par exemple un tétramère de 2,6-diamino-2,6-didésoxy-beta-(1 → 4)-D-galactopyranose. L'invention concerne en outre une composition d'acide nucléique comprenant un complexe entre un ARN double brin à ossature modifiée et un oligosaccharide cationique, par exemple 2,6-diamino-2,6-didésoxy-beta-(1 →4)-D-galactopyranose, la composition d'acide nucléique ayant une activité pharmaceutique équivalente à l'ARN double brin non modifié et ayant une demi-vie sérique étant au moins cinq fois plus longue que celle de l'ARN double brin non modifié.
(JA)
(1)二重鎖RNAの骨格に修飾を導入するステップと、(2)ステップ(1)により得られた二重鎖RNAと、2,6-ジアミノ-2,6-ジデオキシ-β-(1→4)-D-ガラクトピラノーステトラマーなどのカチオン性オリゴ糖とを接触させるステップとを含む、二重鎖RNAの安定性を調節する方法を提供する。また、骨格に修飾が導入された二重鎖RNAと、2,6-ジアミノ-2,6-ジデオキシ-β-(1→4)-D-ガラクトピラノーステトラマーなどのカチオン性オリゴ糖との複合体を含んでなる核酸組成物であって、未修飾の二重鎖RNAと同等の薬学的活性を有し、かつ、未修飾の二重鎖RNAと比較して5倍以上長い血清半減期を有する、核酸組成物を提供する。
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