Traitement en cours

Veuillez attendre...

Paramétrages

Paramétrages

Goto Application

1. WO2020072699 - AGENTS THÉRAPEUTIQUES À CARGAISON D'EXOSOME DESTINÉS AU TRAITEMENT DE LA DRÉPANOCYTOSE

Numéro de publication WO/2020/072699
Date de publication 09.04.2020
N° de la demande internationale PCT/US2019/054364
Date du dépôt international 02.10.2019
CIB
C12N 9/22 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14Hydrolases (3.)
16agissant sur les liaisons esters (3.1)
22Ribonucléases
C12N 15/85 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
CPC
C12N 15/11
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
C12N 15/111
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
111General methods applicable to biologically active non-coding nucleic acids
C12N 15/113
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
C12N 15/86
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
85for animal cells
86Viral vectors
C12N 2310/14
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
14interfering N.A.
C12N 2310/20
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
20involving clustered regularly interspaced short palindromic repeats [CRISPRs]
Déposants
  • EXOSOME THERAPEUTICS, INC.
  • RODRIGUEZ-ARAUJO, Gerardo [US]/[US]
  • PUCKETT, Stephen, R., Sr. [US]/[US]
  • PUCKETT, Stephen, R., Jr. [US]/[US]
  • PUCKETT, Mitchell, W. [US]/[US]
Inventeurs
  • RODRIGUEZ-ARAUJO, Gerardo
  • PUCKETT, Stephen, R., Sr.
  • PUCKETT, Stephen, R., Jr.
  • PUCKETT, Mitchell, W.
Mandataires
  • CODDINGTON, Trevor
Données relatives à la priorité
62/740,39602.10.2018US
62/769,12302.10.2018US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) EXOSOME LOADED THERAPEUTICS FOR TREATING SICKLE CELL DISEASE
(FR) AGENTS THÉRAPEUTIQUES À CARGAISON D'EXOSOME DESTINÉS AU TRAITEMENT DE LA DRÉPANOCYTOSE
Abrégé
(EN)
A composition for delivering cargo to cytoplasm of a cell, wherein the cargo treats sickle cell disease. In one embodiment, the composition comprises; an exosome; and cargo, located within the exosome, wherein the cargo comprises short interference RNA (siRNA) with altered single-nucleotide polymorphism SNP rs334 (A) for expressing normal hemoglobin. In another embodiement, the composition comprises: an exosome; and cargo, located within the exosome, wherein the cargo comprises a viral vector containing at least one sequence encoding normal hemoglobin comprising altered SNP rs334.
(FR)
Composition pour délivrer une cargaison au cytoplasme d'une cellule, la cargaison servant à traiter la drépanocytose. Dans un mode de réalisation, la composition comprend un exosome, et une cargaison, située à l'intérieur de l'exosome, la cargaison comprenant du petit ARN interférent (ARNsi) avec un polymorphisme mononucléotidique modifié SNP rs334 (A) pour l’expression de l'hémoglobine normale. Dans un autre mode de réalisation, la composition comprend un exosome, et une cargaison, située à l'intérieur de l'exosome, la cargaison comprenant un vecteur viral contenant au moins une séquence codant pour l'hémoglobine normale comprenant un SNP rs334 modifié.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international