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1. WO2020070619 - PROCÉDÉ DE GÉNÉRATION DE VECTEURS AAV GLYCOMODIFIÉS POUR UNE THÉRAPIE GÉNIQUE HÉPATIQUE ET OCULAIRE, ET PRODUIT ASSOCIÉ

Numéro de publication WO/2020/070619
Date de publication 09.04.2020
N° de la demande internationale PCT/IB2019/058288
Date du dépôt international 30.09.2019
CIB
C12N 15/864 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
864Vecteurs parvoviraux
CPC
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
C12N 15/86
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
85for animal cells
86Viral vectors
C12N 2750/14122
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2750ssDNA Viruses
00011ssDNA Viruses
14011Parvoviridae
14111Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
14122New viral proteins or individual genes, new structural or functional aspects of known viral proteins or genes
C12N 2750/14143
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2750ssDNA Viruses
00011ssDNA Viruses
14011Parvoviridae
14111Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
14141Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
14143viral genome or elements thereof as genetic vector
Déposants
  • INDIAN INSTITUTE OF TECHNOLOGY KANPUR [IN]/[IN]
  • RAO, Jayandharan Giridhara [IN]/[IN]
  • MARY, Bertin [IN]/[IN]
Inventeurs
  • RAO, Jayandharan Giridhara
  • MARY, Bertin
Mandataires
  • NARULA, Ranjan
  • BAKHRU, Rachna
  • PANDEY, Suvarna
Données relatives à la priorité
20181103738403.10.2018IN
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) A PROCESS FOR GENERATING GLYCOENGINEERED AAV VECTORS FOR HEPATIC AND OCULAR GENE THERAPY AND PRODUCT THEREOF
(FR) PROCÉDÉ DE GÉNÉRATION DE VECTEURS AAV GLYCOMODIFIÉS POUR UNE THÉRAPIE GÉNIQUE HÉPATIQUE ET OCULAIRE, ET PRODUIT ASSOCIÉ
Abrégé
(EN)
The present invention provides for a process for synthesising glycoengineered adeno-associated virus vectors. The process includes generating AAV vectors in presence of a group of glycosylation modulators. The process also includes predicting antigenicity of AAV2 capsid protein of the AAV vectors using B-cell and T-cell linear epitope mapping tools in order to refine epitopes of the AAV capsid protein. The process further includes targeting the refined epitopes for site-directed mutagenesis, while using a set of primers, by introducing or abolishing N- and O- glycosylation motifs in the AAV capsid to obtain the plurality of glycoengineered adeno-associated virus (AAV) vectors. The site-directed mutagenesis of target amino acids of the AAV capsid comprises NQ, QN, SA, AT, E/K/Q/RT and Y/S/TN. The glycoengineered adeno-associated virus vectors possess higher gene expression, with respect to wild type, after hepatic and ocular gene transfer.
(FR)
La présente invention porte sur un procédé de synthèse de vecteurs à virus adéno-associé glycomodifiés. Le procédé consiste à : générer des vecteurs AAV en présence d'un groupe de modulateurs de glycosylation; prédire l'antigénicité de la protéine capsidique AAV2 des vecteurs AAV à l'aide d'outils de cartographie d'épitopes linéaires de lymphocytes B et de lymphocytes T afin d'affiner des épitopes de la protéine capsidique d'AAV; cibler les épitopes affinés pour une mutagenèse dirigée sur site, au moyen d'un ensemble d'amorces, en introduisant ou en supprimant des motifs de glycosylation N- et O- dans la capside d'AAV afin d'obtenir la pluralité des vecteurs à virus adéno-associés glycomodifiés (AAV). La mutagenèse dirigée sur site d'acides aminés cibles de la capside d'AAV comprend NQ, QN, SA, AT, E/K/Q/RT et Y/S/TN. Les vecteurs à virus adéno-associé glycomodifiés présentent une expression génique supérieure, par rapport au type sauvage, après le transfert d'un gène hépatique et oculaire.
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