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1. WO2020065602 - PRODUITS ET COMPOSITIONS

Numéro de publication WO/2020/065602
Date de publication 02.04.2020
N° de la demande internationale PCT/IB2019/058221
Date du dépôt international 27.09.2019
CIB
A61K 31/7088 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C12N 15/113 2010.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
C12N 15/63 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
CPC
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
Déposants
  • SIMAOMICS, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • SAMARSKY, Dmitry
Mandataires
  • GAO, Xin
Données relatives à la priorité
62/738,22228.09.2018US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) MULTI-TARGETING NUCLEIC ACID CONSTRUCTS COMPOSED OF MULTIPLE OLIGONUCLEOTIDES THAT MODULATE GENE EXPRESSION THROUGH COMPLIMENTARY INTERACTIONS WITH TARGETS
(FR) PRODUITS ET COMPOSITIONS
Abrégé
(EN)
The present invention provides a multi-targeting nucleic acid construct comprising at least: (a) a first nucleic acid portion that is at least partially complementary to at least a first portion of RNA transcribed from a target gene; (b) a second nucleic acid portion that is at least partially complementary to at least a second portion of RNA transcribed from a target gene, which target gene may be the same or different to the target gene defined in (a); (c) a third nucleic acid portion that is at least partially complementary to the first nucleic acid portion of (a), so as to form a first nucleic acid duplex region therewith; (d) a fourth nucleic acid portion that is at least partially complementary to said second nucleic acid portion of (b), so as to form a second nucleic acid duplex region therewith. The construct is designed so that subsequent to in vivo administration the construct disassembles to yield at least first and second discrete nucleic acid targeting molecules that respectively target RNA transcribed from the target genes of (a) and (b). Typically, the first nucleic acid targeting molecule is capable of modulating expression of the target gene of (a), and comprises, or is derived from, at least the first nucleic acid portion of (a). Typically, the second nucleic acid targeting molecule is capable of modulating expression of said target gene of (b), and comprises, or is derived from, the second nucleic acid portion of (b).
(FR)
La présente invention concerne une construction d'acide nucléique à ciblage multiple comprenant au moins : (a) une première partie d'acide nucléique qui est au moins partiellement complémentaire d'au moins une première partie d'ARN transcrit à partir d'un gène cible ; (b) une seconde partie d'acide nucléique qui est au moins partiellement complémentaire d'au moins une seconde partie d'ARN transcrit à partir d'un gène cible, lequel gène cible peut être identique ou différent du gène cible défini en (a) ; (c) une troisième partie d'acide nucléique qui est au moins partiellement complémentaire de la première partie d'acide nucléique de (a), de manière à former une première région duplex d'acide nucléique avec celle-ci ; (d) une quatrième partie d'acide nucléique qui est au moins partiellement complémentaire de ladite seconde partie d'acide nucléique de (b), de manière à former une seconde région de duplex d'acide nucléique avec celle-ci. La construction est conçue de manière à ce qu'après une administration in vivo, la construction se dissocie pour produire au moins des première et seconde molécules de ciblage d'acide nucléique discrètes qui ciblent respectivement l'ARN transcrit à partir des gènes cibles de (a) et (b). Typiquement, la première molécule de ciblage d'acide nucléique est capable de moduler l'expression du gène cible de (a), et comprend, ou est dérivée de, au moins la première partie d'acide nucléique de (a). Typiquement, la seconde molécule de ciblage d'acide nucléique est capable de moduler l'expression dudit gène cible de (b), et comprend, ou est dérivée de, la seconde partie d'acide nucléique de (b).
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