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1. WO2019133190 - ADMINISTRATION HAUTEMENT EFFICACE D'ADN PLASMIDIQUE DANS DES CELLULES PRIMAIRES HUMAINES ET DE VERTÉBRÉS IN VITRO ET IN VIVO PAR NANOCOMPLEXES

Numéro de publication WO/2019/133190
Date de publication 04.07.2019
N° de la demande internationale PCT/US2018/063546
Date du dépôt international 03.12.2018
CIB
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A61K 47/59 2017.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
47Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. les supports ou les additifs inertes; Agents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif
50l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p.ex. conjugués polymère-médicament
51l’ingrédient non actif étant un agent de modification
56l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p.ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique
59obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p.ex. polyurées ou polyuréthanes
A61K 47/69 2017.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
47Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. les supports ou les additifs inertes; Agents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif
50l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p.ex. conjugués polymère-médicament
69le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p.ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
C12N 15/88 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
87Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p.ex. co-transformation
88utilisant la micro-encapsulation, p.ex. utilisant des vésicules liposomiques
CPC
A61K 47/59
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
50the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
51the non-active ingredient being a modifying agent
56the modifying agent being an organic macromolecular compound, e.g. an oligomeric, polymeric or dendrimeric molecule
59obtained otherwise than by reactions only involving carbon-to-carbon unsaturated bonds, e.g. polyureas or polyurethanes
A61K 47/6911
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
50the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
69the conjugate being characterised by physical or galenical forms, e.g. emulsion, particle, inclusion complex, stent or kit
6905the form being a colloid or an emulsion
6911the form being a liposome
A61K 47/6935
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
50the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
69the conjugate being characterised by physical or galenical forms, e.g. emulsion, particle, inclusion complex, stent or kit
6921the form being a particulate, a powder, an adsorbate, a bead or a sphere
6927the form being a solid microparticle having no hollow or gas-filled cores
6929the form being a nanoparticle, e.g. an immuno-nanoparticle
6931the material constituting the nanoparticle being a polymer
6935the polymer being obtained otherwise than by reactions involving carbon to carbon unsaturated bonds, e.g. polyesters, polyamides or polyglycerol
A61K 48/0041
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
0008characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
0025wherein the non-active part clearly interacts with the delivered nucleic acid
0041the non-active part being polymeric
C12N 15/88
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
87Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
88using microencapsulation, e.g. using ; amphiphile; liposome vesicle
Déposants
  • TEXAS TECH UNIVERSITY SYSTEM [US]/[US]
Inventeurs
  • DOU, Huanyu
Mandataires
  • CHALKER, Daniel, J.
  • CHALKER FLORES, LLP
Données relatives à la priorité
62/611,67329.12.2017US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) HIGH EFFICIENT DELIVERY OF PLASMID DNA INTO HUMAN AND VERTEBRATE PRIMARY CELLS IN VITRO AND IN VIVO BY NANOCOMPLEXES
(FR) ADMINISTRATION HAUTEMENT EFFICACE D'ADN PLASMIDIQUE DANS DES CELLULES PRIMAIRES HUMAINES ET DE VERTÉBRÉS IN VITRO ET IN VIVO PAR NANOCOMPLEXES
Abrégé
(EN)
The present invention includes synthesis of polyethyleneimine800-EpoxyC8-22 (PEI800-C8-22) lipids, e.g., Polyethyleneimine800-EpoxyC16 (PEI800-C16), PEI12C16, PEI8C16, and PEI4C16 lipids, compositions and methods for transfecting primary leukocytes, myeloid cells, lymphoid cells, monocytes, macrophages and dendritic cells (DC)comprising a transfection complex comprising: one or more nanoparticles; and Polyethyleneimine800-EpoxyC16 (PEI800-C16), PEI12C16, PEI8C16, and PEI4C16 lipids complexed with one or more nucleic acids, such as, e.g., DNA, RNA, nucleic acid vectors, shRNA, miRNA, and RNAi on or about the nanoparticles.
(FR)
La présente invention comprend la synthèse de lipides de polyéthylèneimine800-Époxy en C8-22 (PEI800-C8-22), par exemple, les lipides de polyéthylèneimine800-Époxy C16 (PEI800-C16), PEI12C16, PEI8C16, et PEI4C16, des compositions et des procédés de transfection de leucocytes primaires, de cellules myéloïdes, de cellules lymphoïdes, de monocytes, de macrophages et de cellules dendritiques (CD) comprenant un complexe de transfection comprenant : une ou plusieurs nanoparticules; et des lipides de polyéthylèneimine800-Époxy C16 (PEI800-C16), PEI12C16, PEI8C16, et PEI4C16 complexés avec un ou plusieurs acides nucléiques, tels que par exemple, l'ADN, l'ARN, les vecteurs d'acide nucléique, l'ARNsh, l'ARNmi et l'ARNi sur ou autour des nanoparticules.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international