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1. (WO2019067999) MÉTHODE IN VITRO D'ADMINISTRATION D'ARNM À L'AIDE DE NANOPARTICULES LIPIDIQUES
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N° de publication : WO/2019/067999 N° de la demande internationale : PCT/US2018/053569
Date de publication : 04.04.2019 Date de dépôt international : 28.09.2018
CIB :
C12N 15/88 (2006.01) ,A61K 38/46 (2006.01) ,C12N 9/22 (2006.01) ,C12N 15/10 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
87
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p.ex. co-transformation
88
utilisant la micro-encapsulation, p.ex. utilisant des vésicules liposomiques
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
16
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43
Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46
Hydrolases (3)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9
Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14
Hydrolases (3.)
16
agissant sur les liaisons esters (3.1)
22
Ribonucléases
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
10
Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
Déposants :
INTELLIA THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 40 Erie Street Cambridge, MA 02139, US
Inventeurs :
STEWART, Morag, Helen; US
VALLASTER, Markus, Parzival; US
MONTI, Anthony; US
NARENDRA, Pooja, Kyatsandra; US
HO, Quan; US
Mandataire :
WANG, Oulu; US
Données relatives à la priorité :
62/566,23229.09.2017US
Titre (EN) IN VITRO METHOD OF MRNA DELIVERY USING LIPID NANOPARTICLES
(FR) MÉTHODE IN VITRO D'ADMINISTRATION D'ARNM À L'AIDE DE NANOPARTICULES LIPIDIQUES
Abrégé :
(EN) The present disclosure relates to compositions and methods for introducing an mRNA into stem cells, such asHSPCs, and for delivering gene editing components to such cells in vitro. For example, the disclosure relates to modifying a gene sequence using a CR1SPR-Cas9 complex in HSPCs, and methods and delivery systems for achieving such gene modification in HSPCs.
(FR) La présente invention concerne des compositions et des méthodes pour introduire un ARNm dans des cellules souches, telles que des HSPC, et pour administrer des composants d'édition de gène à de telles cellules in vitro. A titre d'exemple, l'invention concerne la modification d'une séquence de gène à l'aide d'un complexe CR1SPR-Cas9 dans des HSPC, et des méthodes et des systèmes d'administration permettant d'obtenir une telle modification génique dans des HSPC.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)