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1. (WO2019067875) ANIMAUX NON HUMAINS COMPRENANT UN LOCUS TTR HUMANISÉ ET PROCÉDÉS D'UTILISATION
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N° de publication : WO/2019/067875 N° de la demande internationale : PCT/US2018/053389
Date de publication : 04.04.2019 Date de dépôt international : 28.09.2018
CIB :
A01K 67/027 (2006.01) ,C07K 14/47 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
01
AGRICULTURE; SYLVICULTURE; ÉLEVAGE; CHASSE; PIÉGEAGE; PÊCHE
K
ÉLEVAGE; AVICULTURE; PISCICULTURE; APICULTURE; PÊCHE; OBTENTION D'ANIMAUX, NON PRÉVUE AILLEURS; NOUVELLES RACES D'ANIMAUX
67
Elevage ou obtention d'animaux, non prévus ailleurs; Nouvelles races d'animaux
027
Nouvelles races de vertébrés
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
K
PEPTIDES
14
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435
provenant d'animaux; provenant d'humains
46
provenant de vertébrés
47
provenant de mammifères
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
Déposants :
REGENERON PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 777 Old Saw Mill River Road Tarrytown, New York 10591, US
Inventeurs :
DRUMMOND-SAMUELSON, Meghan; US
HAINES, Jeffery; US
HARTFORD, Suzanne; US
FRENDEWEY, David; US
ZAMBROWICZ, Brian; US
MURPHY, Andrew J.; US
Mandataire :
SCHILLING, Stephen H.; US
EKENA, Kirk; US
LIEBESCHUETZ, Joe; US
CELLI, Rosemarie; US
CHANG, Cindy; US
HIGBEE, Zachary A.; US
Données relatives à la priorité :
62/565,98029.09.2017US
62/679,14201.06.2018US
62/720,29221.08.2018US
Titre (EN) NON-HUMAN ANIMALS COMPRISING A HUMANIZED TTR LOCUS AND METHODS OF USE
(FR) ANIMAUX NON HUMAINS COMPRENANT UN LOCUS TTR HUMANISÉ ET PROCÉDÉS D'UTILISATION
Abrégé :
(EN) Non-human animal genomes, non-human animal cells, and non-human animals comprising a humanized TTR locus and methods of using such non-human animal genomes, non-human animal cells, and non-human animals are provided. Non-human animal cells or non-human animals comprising a humanized TTR locus express a human transthyretin protein or a chimeric transthyretin protein, fragments of which are from human transthyretin. Methods are provided for using such non-human animals comprising a humanized TTR locus to assess in vivo efficacy of human-TTR-targeting reagents such as nuclease agents designed to target human TTR. Methods are also provided for making such non-human animals comprising a humanized TTR locus.
(FR) L'invention concerne des génomes animaux non humains, des cellules animales non humaines et des animaux non humains comprenant un locus TTR humanisé et des procédés d'utilisation de tels génomes animaux non humains, cellules animales non humaines et animaux non humains. Des cellules animales non humaines ou des animaux non humains comprenant un locus TTR humanisé expriment une protéine ASGR1 humaine ou une protéine de type transthyrétine chimérique, dont des fragments proviennent de transthyrétine humaine. L'invention concerne également des procédés d'utilisation de tels animaux non humains comprenant un locus TTR humanisé pour évaluer l'efficacité in vivo de réactifs ciblant le TTR humain tels que des agents à base de nucléase conçus pour cibler le TTR humain. L'invention concerne également des procédés de production de tels animaux non humains comprenant un locus TTR humanisé.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)