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1. (WO2019067840) SAUVETAGE DE PHÉNOTYPE NEUROLOGIQUE CENTRAL ET PÉRIPHÉRIQUE DE L'ATAXIE DE FRIEDREICH PAR ADMINISTRATION INTRAVEINEUSE
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N° de publication : WO/2019/067840 N° de la demande internationale : PCT/US2018/053312
Date de publication : 04.04.2019 Date de dépôt international : 28.09.2018
CIB :
A61K 48/00 (2006.01) ,C07K 14/47 (2006.01) ,C12N 7/00 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01) ,C12N 15/86 (2006.01) ,C12N 15/861 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
K
PEPTIDES
14
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435
provenant d'animaux; provenant d'humains
46
provenant de vertébrés
47
provenant de mammifères
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
7
Virus, p.ex. bactériophages; Compositions les contenant; Leur préparation ou purification
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
86
Vecteurs viraux
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
86
Vecteurs viraux
861
Vecteurs adénoviraux
Déposants :
VOYAGER THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 75 Sidney Street Cambridge, Massachusetts 02139, US
INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE) [FR/FR]; 101, rue de Tolbiac 75013 Paris, FR
CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE (CNRS) [FR/FR]; 3, rue Michel Ange 75016 Paris, FR
UNIVERSITÉ DE STRASBOURG [FR/FR]; 4, rue Blaise Pascal 67000 Strasbourg, FR
Inventeurs :
SAH, Dinah Wen-Yee; US
GOULET, Martin; US
PATZKE, Holger; US
SHU, Yanqun; US
HOU, Jinzhao; US
PUCCIO, Hélène; FR
Mandataire :
WARD, Donna T.; US
Données relatives à la priorité :
62/565,84029.09.2017US
62/663,83527.04.2018US
Titre (EN) RESCUE OF CENTRAL AND PERIPHERAL NEUROLOGICAL PHENOTYPE OF FRIEDREICH'S ATAXIA BY INTRAVENOUS DELIVERY
(FR) SAUVETAGE DE PHÉNOTYPE NEUROLOGIQUE CENTRAL ET PÉRIPHÉRIQUE DE L'ATAXIE DE FRIEDREICH PAR ADMINISTRATION INTRAVEINEUSE
Abrégé :
(EN) Provided herein is an adeno-associated virus (AAV) particle comprising a capsid and a viral genome, wherein said capsid delivers the AAV particle to a nervous system, and wherein said viral genome comprises a polynucleotide sequence encoding Frataxin and one or more microRNA binding sites. Also, provided herein is a method for treating, ameliorating, and/or preventing a disorder in a subject stemming from a loss or partial loss of frataxin protein in the subject, wherein the method comprises: administering to the subject a therapeutically effective amount of a composition comprising an AAV particle comprising a capsid and a viral genome, wherein said capsid delivers the viral genome to a nervous system, and wherein said viral genome comprises a polynucleotide sequence encoding Frataxin and one or more microRNA binding sites, as described herein.
(FR) L'invention concerne une particule de virus adéno-associé (AAV) comprenant une capside et un génome viral, ladite capside administrant la particule d'AAV à un système nerveux, et ledit génome viral comprenant une séquence polynucléotidique codant pour la frataxine et un ou plusieurs sites de liaison de microARN. L'invention concerne également un procédé de traitement, de soulagement, et/ou de prévention d'un trouble chez un sujet provenant d'une perte ou d'une perte partielle de la protéine de frataxine chez le sujet, le procédé comprenant : l'administration au sujet d'une quantité thérapeutiquement efficace d'une composition comprenant une particule d'AAV comprenant une capside et un génome viral, ladite capside administrant le génome viral à un système nerveux, et ledit génome viral comprenant une séquence polynucléotidique codant pour la frataxine et un ou plusieurs sites de liaison de microARN, tels que décrits ici.
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)