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1. (WO2019067587) UTILISATION DE METFORMINE ET D'ANALOGUES DE CELLE-CI POUR RÉDUIRE LES TAUX DE PROTÉINE RAN LORS D'UN TRAITEMENT DE TROUBLES NEUROLOGIQUES
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N° de publication : WO/2019/067587 N° de la demande internationale : PCT/US2018/052913
Date de publication : 04.04.2019 Date de dépôt international : 26.09.2018
CIB :
C07K 14/47 (2006.01) ,C07K 16/18 (2006.01) ,C12Q 1/68 (2018.01) ,G01N 33/68 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
K
PEPTIDES
14
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435
provenant d'animaux; provenant d'humains
46
provenant de vertébrés
47
provenant de mammifères
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
K
PEPTIDES
16
Immunoglobulines, p.ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux
18
contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
Q
PROCÉDÉS DE MESURE, DE RECHERCHE OU D'ANALYSE FAISANT INTERVENIR DES ENZYMES OU DES MICRO-ORGANISMES; COMPOSITIONS OU PAPIERS RÉACTIFS À CET EFFET; PROCÉDÉS POUR PRÉPARER CES COMPOSITIONS; PROCÉDÉS DE COMMANDE SENSIBLES AUX CONDITIONS DU MILIEU DANS LES PROCÉDÉS MICROBIOLOGIQUES OU ENZYMOLOGIQUES
1
Procédés de mesure, de recherche ou d'analyse faisant intervenir des enzymes ou des micro-organismes; Compositions à cet effet; Procédés pour préparer ces compositions
68
faisant intervenir des acides nucléiques
G PHYSIQUE
01
MÉTROLOGIE; ESSAIS
N
RECHERCHE OU ANALYSE DES MATÉRIAUX PAR DÉTERMINATION DE LEURS PROPRIÉTÉS CHIMIQUES OU PHYSIQUES
33
Recherche ou analyse des matériaux par des méthodes spécifiques non couvertes par les groupes G01N1/-G01N31/146
48
Matériau biologique, p.ex. sang, urine; Hémocytomètres
50
Analyse chimique de matériau biologique, p.ex. de sang, d'urine; Recherche ou analyse par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligands; Recherche ou analyse immunologique
68
faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
Déposants :
UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INCORPORATED [US/US]; 223 Grinter Hall Gainesville, FL 32611, US
Inventeurs :
RANUM, Laura; US
ZU, Tao; US
Mandataire :
CHAO, Jessica, J.; US
Données relatives à la priorité :
62/563,58826.09.2017US
Titre (EN) USE OF METFORMIN AND ANALOGS THEREOF TO REDUCE RAN PROTEIN LEVELS IN THE TREATMENT OF NEUROLOGICAL DISORDERS
(FR) UTILISATION DE METFORMINE ET D'ANALOGUES DE CELLE-CI POUR RÉDUIRE LES TAUX DE PROTÉINE RAN LORS D'UN TRAITEMENT DE TROUBLES NEUROLOGIQUES
Abrégé :
(EN) The present disclosure provides the use of compounds of Formulae (I), (II), (III), (III-A), and (III-B) (e.g., metformin) in treating a neurological disease associated with repeat expansions and/or RAN protein accumulation, reducing the level of one or more repeat associated non-ATG (RAN) proteins, and reducing the accumulation of RAN proteins in a subject and/or biological sample. Also provided is the use of compounds of Formulae (I), (II), (III), (III-A), and (III-B) (e.g., metformin) in inhibiting RAN protein translation in a subject and in a biological sample (e.g., cells, tissue). Also provided in the present disclosure are pharmaceutical compositions, kits, and uses of compounds of Formulae (I), (II), (III), (III-A), and (III-B) (e.g., metformin) for treating diseases associated with repeat expansions. Exemplary diseases associated with repeat expansions include, but are not limited to, C90RFf72 amyotrophic lateral sclerosis (ALS), or C90RFf72 frontotemporal dementia; myotonic dystrophy type 1 (DM1) and myotonic dystrophy type 2 (DM2); spinocerebellar ataxia; Huntington' s disease; Fragile X Tremor Ataxia Syndrome (FXTAS); and Fragile XE syndrome (FRAXE).
(FR) La présente invention concerne l'utilisation de composés de formules (I), (II), (III), (III-A), et (III-B) (par exemple, metformine) dans le traitement d'une maladie neurologique associée à des expansions de répétition et/ou à l'accumulation de protéines RAN, la réduction du niveau d'une ou de plusieurs protéines non ATG (RAN) associées à une répétition, et la réduction de l'accumulation de protéines RAN chez un sujet et/ou dans un échantillon biologique. L'invention concerne également l'utilisation de composés de formules (I), (II), (III), (III-A), et (III -B) (par exemple, metformine) dans l'inhibition de la traduction de protéines RAN chez un sujet et dans un échantillon biologique (par exemple, cellules, tissu). La présente invention concerne en outre des compositions pharmaceutiques, des kits et des utilisations de composés de formules (I), (II), (III), (III-A), et (III-B) (par exemple, metformine) pour traiter des maladies associées à des expansions de répétition. Selon l'invention, des exemples de maladies associées à des expansions de répétition comprennent, mais sans caractère limitatif, la sclérose latérale amyotrophique C90RFf72 (ALS), ou la démence frontotemporale C90RFf72; la dystrophie myotonique de type 1 (DM1) et la dystrophie myotonique de type 2 (DM2); l'ataxie spinocérébelleuse; la maladie de Huntington; le syndrome de l'ataxie de tremblement associé à l'X Fragile (FXTAS); et le syndrome associé à l'XE Fragile (FRAXE).
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)