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1. (WO2019066378) LAPIN À INACTIVATION GÉNIQUE DU FACTEUR VIII OU DU FACTEUR IX, PROCÉDÉ POUR SA PRÉPARATION ET UTILISATION CORRESPONDANTE
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N° de publication : WO/2019/066378 N° de la demande internationale : PCT/KR2018/011118
Date de publication : 04.04.2019 Date de dépôt international : 20.09.2018
CIB :
C12N 15/85 (2006.01) ,C12N 15/10 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01) ,C12N 9/22 (2006.01) ,C12N 9/10 (2006.01) ,C12N 9/64 (2006.01) ,A01K 67/027 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
10
Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9
Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14
Hydrolases (3.)
16
agissant sur les liaisons esters (3.1)
22
Ribonucléases
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9
Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
10
Transférases (2.)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9
Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14
Hydrolases (3.)
48
agissant sur les liaisons peptidiques, p.ex. thromboplastine, aminopeptidase de la leucine (3.4)
50
Protéinases
64
provenant de tissu animal, p.ex. rennine
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
01
AGRICULTURE; SYLVICULTURE; ÉLEVAGE; CHASSE; PIÉGEAGE; PÊCHE
K
ÉLEVAGE; AVICULTURE; PISCICULTURE; APICULTURE; PÊCHE; OBTENTION D'ANIMAUX, NON PRÉVUE AILLEURS; NOUVELLES RACES D'ANIMAUX
67
Elevage ou obtention d'animaux, non prévus ailleurs; Nouvelles races d'animaux
027
Nouvelles races de vertébrés
Déposants :
주식회사 녹십자 GREEN CROSS CORPORATION [KR/KR]; 경기도 용인시 기흥구 이현로30번길 107 107, Ihyeon-ro 30beon-gil, Giheung-gu Yongin-si Gyeonggi-do 16924, KR
재단법인 목암생명과학연구소 MOGAM INSTITUTE FOR BIOMEDICAL RESEARCH [KR/KR]; 경기도 용인시 기흥구 이현로30번길 93 93, Ihyeon-ro 30beon-gil, Giheung-gu Yongin-si Gyeonggi-do 16924, KR
Inventeurs :
김소라 KIM, So Ra; KR
정명은 JUNG, Myung Eun; KR
김민정 KIM, Min Jung; KR
조승현 JO, Seung Hyun; KR
황성호 HWANG, Sung Ho; KR
곽희천 KWAK, Hee Chun; KR
이수민 LEE, Su Min; KR
남현자 NAM, Hyun Ja; KR
Mandataire :
이처영 LEE, Cheo Young; KR
장제환 CHANG, Je Hwan; KR
Données relatives à la priorité :
10-2017-012606828.09.2017KR
Titre (EN) FACTOR VIII OR FACTOR IX GENE KNOCKOUT RABBIT, METHOD FOR PREPARING SAME AND USE THEREOF
(FR) LAPIN À INACTIVATION GÉNIQUE DU FACTEUR VIII OU DU FACTEUR IX, PROCÉDÉ POUR SA PRÉPARATION ET UTILISATION CORRESPONDANTE
(KO) FACTOR VIII 또는 FACTOR IX 유전자가 녹아웃된 토끼, 이의 제조방법 및 그 용도
Abrégé :
(EN) The present invention relates to a factor VIII or factor IX gene knockout rabbit, a method for preparing the same and a use thereof and, more particularly, to a transgenic rabbit whose factor VIII or factor IX gene has been knocked out through the CRISPR/Cas9 system, a method for preparing the same and a use thereof. According to the present invention, in the transgenic rabbit, whose factor VIII and/or factor IX gene has been knocked out, the functions of factor VIII and/or factor IX, which are proteins that perform critical functions for the development of hemophilia, are inhibited, such that the transgenic rabbit is useful for the development of hemophilia treatments.
(FR) La présente invention concerne un lapin à inactivation génique du facteur VIII ou du facteur IX, un procédé pour sa préparation et utilisation correspondante et, plus particulièrement, un lapin transgénique dont le gène du facteur VIII ou du facteur IX a été inactivé par l'intermédiaire du système CRISPR/Cas9, un procédé pour sa préparation et une utilisation correspondante. Selon la présente invention, dans le lapin transgénique, dont le gène du facteur VIII et/ou du facteur IX a été inactivé, les fonctions du facteur VIII et/ou du facteur IX, qui sont des protéines qui remplissent des fonctions critiques pour l'apparition de l'hémophilie, sont inhibées, de telle sorte que le lapin transgénique est utile pour l'élaboration de traitements de l'hémophilie.
(KO) 본 발명은 Factor VIII 또는 Factor IX 유전자가 녹아웃된 토끼, 이의 제조방법 및 그 용도에 관한 것으로, 보다 구체적으로는 CRISPR/Cas9 시스템으로 Factor VIII 또는 Factor IX을 녹아웃 시킨 형질전환 토끼, 이의 제조방법 및 그 용도에 관한 것이다. 본 발명에 따른 제 8인자 및/또는 제 9인자가 녹아웃된 형질전환 토끼는 혈우병 발생에 중요한 기능을 수행하는 단백질인 제 8인자 및/또는 제 9인자의 기능이 억제되어 있기 때문에, 혈우병 치료제의 개발에 유용하다.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : coréen (KO)
Langue de dépôt : coréen (KO)