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1. (WO2019063843) COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS POUR LA LIBÉRATION D’ARNM DANS DES CELLULES HÉPATIQUES
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N° de publication : WO/2019/063843 N° de la demande internationale : PCT/EP2018/076667
Date de publication : 04.04.2019 Date de dépôt international : 01.10.2018
CIB :
A61K 31/7105 (2006.01) ,C07H 21/02 (2006.01) ,C12N 15/11 (2006.01) ,C12N 15/87 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
7105
Acides ribonucléiques naturels, c. à d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
H
SUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21
Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
02
avec le ribosyle comme radical saccharide
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
87
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p.ex. co-transformation
Déposants :
NLIFE THERAPEUTICS, S.L. [ES/ES]; P.T. CS de la Salud Avda de la innovación 1, nave 5 Edificio Bic E-18100 Armilla, Granada, ES
Inventeurs :
MONTEFELTRO, Andrés Pablo; ES
REVILLA-SANCHEZ, Raquel; ES
Mandataire :
ALCONADA RODRÍGUEZ, Agustín; ES
Données relatives à la priorité :
17382649.629.09.2017EP
Titre (EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE DELIVERY OF mRNA TO HEPATIC CELLS
(FR) COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS POUR LA LIBÉRATION D’ARNM DANS DES CELLULES HÉPATIQUES
Abrégé :
(EN) The invention provides a composition for selective delivery of an m RNA to a liver cell comprising (i) an mRNA of interest and (ii) one or more conjugates comprising a nucleic acid at least in part substantially complementary to a region of the mRNA, and at least one liver targeting moiety attached to the nucleic acid. The liver targeting moiety comprises at least one selective agent that binds specifically to one or more proteins on the surface of a liver cell. The compounds of the present invention are useful for the delivery of the mRNA of interest to a liver cell of interests where it can be translated into its encoded protein. Thus, the compound of the invention is useful for the treatment of diseases which require the expression of the protein encoded by the mRNA of interest in the target liver cell.
(FR) La présente invention concerne une composition pour l'administration sélective d'un ARNm à une cellule hépatique comprenant (i) un ARNm d'intérêt et (ii) un ou plusieurs conjugués comprenant un acide nucléique au moins en partie sensiblement complémentaire d'une région de l'ARNm, et au moins une entité ciblant le foie fixée à l'acide nucléique. L’entité ciblant le foie comprend au moins un agent sélectif qui se lie spécifiquement à une ou plusieurs protéines à la surface d'une cellule hépatique. Les composés selon la présente invention sont utiles dans la libération de l'ARNm d'intérêt au niveau d'une cellule hépatique d'intérêt où il peut être traduit en sa protéine codée. Ainsi, le composé selon l'invention est utile dans le traitement de maladies qui nécessitent l'expression de la protéine codée par l'ARNm d'intérêt dans la cellule hépatique cible.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)