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1. (WO2019063747) PROTÉINES CAPSIDIQUES VIRALES ADÉNO-ASSOCIÉES MUTÉES POUR COUPLAGE CHIMIQUE DE LIGANDS, DE NANOPARTICULES OU DE MÉDICAMENTS PAR LIAISON THIOÉTHER ET LEUR PROCÉDÉ DE PRODUCTION
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N° de publication : WO/2019/063747 N° de la demande internationale : PCT/EP2018/076377
Date de publication : 04.04.2019 Date de dépôt international : 28.09.2018
CIB :
C07K 14/015 (2006.01) ,C12N 7/00 (2006.01) ,C12N 15/86 (2006.01) ,C12N 15/35 (2006.01) ,C12N 15/63 (2006.01) ,C12N 5/10 (2006.01) ,A61K 35/76 (2015.01) ,A61K 48/00 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
K
PEPTIDES
14
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
005
provenant de virus
01
Virus à ADN
015
Parvoviridae, p.ex. virus de l'aleucémie féline, parvovirus humain
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
7
Virus, p.ex. bactériophages; Compositions les contenant; Leur préparation ou purification
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
86
Vecteurs viraux
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
31
Gènes codant pour des protéines microbiennes, p.ex. entérotoxines
33
Gènes codant pour des protéines virales
34
Protéines de virus à ADN
35
Parvoviridae, p.ex. virus de l'aleucémie féline, parvovirus humain
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
5
Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
10
Cellules modifiées par l'introduction de matériel génétique étranger, p.ex. cellules transformées par des virus
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35
Préparations médicinales contenant une substance de constitution non déterminée ou ses produits de réaction
66
Substances provenant de micro-organismes
76
Virus
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
Déposants :
UNIVERSITÄT ZU KÖLN [DE/DE]; Albertus-Magnus-Platz 50923 Köln, DE
Inventeurs :
BÜNING, Hildegard; DE
HUBER, Anke; DE
PERABO, Luca; DE
Mandataire :
GRAMM, LINS & PARTNER PATENT- UND RECHTSANWÄLTE PARTGMBB; Freundallee 13a 30173 Hannover, DE
Données relatives à la priorité :
17193742.828.09.2017EP
Titre (EN) MUTATED ADENO-ASSOCIATED VIRAL CAPSID PROTEINS FOR CHEMICAL COUPLING OF LIGANDS, NANOPARTICLES OR DRUGS VIA THIOETHER BINDING AND PRODUCTION METHOD THEREOF
(FR) PROTÉINES CAPSIDIQUES VIRALES ADÉNO-ASSOCIÉES MUTÉES POUR COUPLAGE CHIMIQUE DE LIGANDS, DE NANOPARTICULES OU DE MÉDICAMENTS PAR LIAISON THIOÉTHER ET LEUR PROCÉDÉ DE PRODUCTION
Abrégé :
(EN) In a first aspect, the present invention relates to a mutated adeno-associated virus (AAV) capsid protein or fragment thereof wherein a substitution of a wild type non-cysteine amino acid into a cysteine is present whereby the wild type non-cysteine amino acid is exposed on the outer surface of the capsid of an AAV particle. In a further aspect, a mutated AAV particle comprising the AAV capsid protein or fragment thereof according to the present invention is provided. In addition, a nucleic acid encoding the AAV capsid protein according to the present invention is identified together with a corresponding nucleic acid vector, in particular, a plasmid or a gene string. In addition, a host cell containing the nucleic acid vector or the nucleic acid according to the present invention as well as a composition comprising at least an infectious (transducing) AAV particle containing a mutated AAV capsid protein as defined herein together with a non-infectious AAV particle containing a mutated AAV capsid protein as e.g. defined herein is disclosed. Further, a method for the modification of a mutated AAV particle is disclosed allowing a specific modification of the same including an embodiment using a reagent addressing the cysteine residues for binding reaction such as a thioether binding.
(FR) Selon un premier aspect, la présente invention concerne une protéine capsidique d'un virus adéno-associé (AAV) mutée ou un fragment de celle-ci, une substitution d'un acide aminé non cystéine de type sauvage en une cystéine étant présente, de sorte que l'acide aminé non-cystéine de type sauvage est exposé sur la surface externe de la capside d'une particule d'un AAV. Selon un autre aspect, l'invention concerne une particule d'un AAV mutée comprenant la protéine capsidique du AAV ou un fragment de celle-ci selon la présente invention. De plus, un acide nucléique codant pour la protéine capsidique du AAV selon la présente invention est identifié conjointement avec un vecteur d'acide nucléique correspondant, en particulier, un plasmide ou une chaîne de gènes L'invention concerne également, une cellule hôte contenant le vecteur d'acide nucléique ou l'acide nucléique ainsi qu'une composition comprenant au moins une particule infectieuse du AAV (transductrice) incorporant une protéine capsidique du AAV mutée selon l'invention conjointement avec une particule du AAV non infectieuse incorporant une protéine capsidique du AAV mutée, par exemple, telle que définie dans la présente invention. L'invention concerne en outre un procédé de modification d'une particule d'un AAV mutée permettant une modification spécifique de celle-ci comprenant un mode de réalisation utilisant un réactif adressant les résidus de cystéine pour une réaction de liaison telle qu'une liaison thioéther.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)