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1. (WO2019046755) MÉTHODES PERMETTANT DE TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE
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N° de publication : WO/2019/046755 N° de la demande internationale : PCT/US2018/049151
Date de publication : 07.03.2019 Date de dépôt international : 31.08.2018
CIB :
A61K 31/00 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
Déposants :
SAREPTA THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 215 First Street Cambridge, Massachusetts 02142, US
Inventeurs :
KAYE, Edward M.; US
Mandataire :
STEFFE, Eric K.; US
STERNE, Robert Greene; US
GOLDSTEIN, Jorge A.; US
CORNWELL, David K.S.; US
DURKIN, Tracy-Gene G.; US
ESMOND, Robert W.; US
CIMBALA, Michele A.; US
FEATHERSTONE, Donald J.; US
RAY, Michael B.; US
MILLONIG, Robert C.; US
LEE, Michael Q.; US
SOKOHL, Robert E.; US
LONGSWORTH, Gaby L.; US
COVERT, John M.; US
ELLISON, Eldora L.; US
SHEA JR., Timothy J.; US
BANOWIT, Donald R.; US
EISENBERG, Jason D.; US
HELVEY, Jeffrey T.; US
RYGIEL, Mark W.; US
JACKMAN, Peter A.; US
BODENSTEIN, Matthew; US
WRIGHT, Jon E.; US
YONAN, Daniel E.; US
HOLOUBEK, Michelle K.; US
SPECHT, Michael D.; US
HICKS, Ross; US
CALVO, Paul A.; US
ROSE-GILLENTINE, Marsha; US
COLLER III, Richard D.; US
BEZOS, Salvador M.; US
TUMINARO, Jonathan; US
VARUGHESE, Dennies; US
STERLING, Deborah A.; US
MUTSCHELKNAUS, Joseph; US
PICKARD, Byron L.; US
FRUEAUF, Jeremiah B.; US
NANNENGA-COMBS, Bonnie; US
KIM, Ji-Eun; US
DESAI, Nirav N.; US
VIRA, Chandrika; US
CAMARCE, Christian; US
CONKLIN, Kyle; US
POWERS III, R. Wilson; US
GAJEWSKI, Daniel; US
LAROCK, Adam; US
Données relatives à la priorité :
62/553,09431.08.2017US
62/565,82429.09.2017US
62/725,12930.08.2018US
Titre (EN) METHODS FOR TREATING MUSCULAR DYSTROPHY
(FR) MÉTHODES PERMETTANT DE TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE
Abrégé :
(EN) The present disclosure provides, among other things, improved compositions and methods for treating muscular dystrophy. For example, the disclosure provides methods for treating Duchenne muscular dystrophy patients having a mutation in the DMD gene that is amenable to exon 53 skipping by administering an effective amount of golodirsen.
(FR) La présente invention concerne, entre autres, des compositions et méthodes améliorées permettant de traiter la dystrophie musculaire. À titre d'exemple, l'invention concerne des méthodes permettant de traiter des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ayant une mutation du gène DMD qui est susceptible de sauter l'exon 53 par administration d'une quantité efficace de golodirsen.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)