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1. (WO2019046636) ÉDITION BASÉE SUR CRISPR DE TYPE HDR À DOUBLE SÉLECTION
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N° de publication : WO/2019/046636 N° de la demande internationale : PCT/US2018/048943
Date de publication : 07.03.2019 Date de dépôt international : 30.08.2018
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 : 21.12.2018
CIB :
A61K 35/34 (2015.01) ,C12N 5/074 (2010.01) ,C12N 9/12 (2006.01) ,C12N 15/90 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35
Préparations médicinales contenant une substance de constitution non déterminée ou ses produits de réaction
12
Substances provenant de mammifères ou d'oiseaux
34
Muscles; Cœur
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
5
Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
07
Cellules animales ou tissus animaux
071
Cellules ou tissus de vertébrés, p.ex. cellules humaines ou tissus humains
074
Cellules souches adultes
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9
Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
10
Transférases (2.)
12
transférant des groupes contenant du phosphore, p.ex. kinases (2.7)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
87
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p.ex. co-transformation
90
Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
Déposants :
CLAUSSNITZER, Melina [US/US]; US
GOGGIN, Sarah; US
SAADAT, Alham; US
THE BROAD INSTITUTE, INC. [US/US]; 415 Main Street Cambridge, Massachusetts 02142, US
Inventeurs :
CLAUSSNITZER, Melina; US
GOGGIN, Sarah; US
SAADAT, Alham; US
Mandataire :
REY, Gertrud U.; US
NIX, F. Brent; US
Données relatives à la priorité :
62/552,33330.08.2017US
Titre (EN) DOUBLE SELECTION HDR CRISPR-BASED EDITING
(FR) ÉDITION BASÉE SUR CRISPR DE TYPE HDR À DOUBLE SÉLECTION
Abrégé :
(EN) The invention provides homology directed repair (HDR) constructs for variant screening in cells comprising: a left and right homology arm, with either the left or right homology arm encoding a genomic edit to be incorporated at a target locus; and an excisable double selection cassette located within the left and right homology arms, the excisable double selection cassette comprising; a first selection marker; and a second selection marker; and wherein the first selection marker and the second selection marker are located between a first and second excision site. Also provided are homology directed repair (HDR) vectors comprising a construct as described herein, and methods for using such vectors.
(FR) L'invention concerne des constructions de réparation dirigée par homologie (HDR) pour identifier par criblage des variants dans des cellules comprenant : un bras d'homologie gauche et droit, où soit le bras d'homologie gauche, soit le bras d'homologie droit code pour l'incorporation d'une édition génomique à un locus cible ; et une cassette à double sélection excisable située dans les bras d'homologie gauche et droit, où la cassette à double sélection excisable comprend : un premier marqueur de sélection ; et un second marqueur de sélection ; où le premier marqueur de sélection et le second marqueur de sélection se trouvent entre un premier et un second site d'excision. Des vecteurs de réparation dirigée par homologie (HDR) comprenant une construction selon la description, et des procédés d'utilisation desdits vecteurs sont en outre décrits.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
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Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)