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1. (WO2019046341) MÉTHODES ET COMPOSITIONS POUR TRAITER UNE DYSTROPHIE RÉTINIENNE DES CÔNES ET DES BÂTONNETS
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N° de publication : WO/2019/046341 N° de la demande internationale : PCT/US2018/048405
Date de publication : 07.03.2019 Date de dépôt international : 28.08.2018
CIB :
A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/85 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
Déposants :
UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INCORPORATED [US/US]; 223 Grinter Hall Gainesville, FL 32611, US
EDITAS MEDICINE, INC. [US/US]; 11 Hurley St Cambridge, MA 02141, US
Inventeurs :
BOYE, Shannon, E.; US
BOYE, Sanford, L.; US
MAEDER, Morgan; US
Mandataire :
WALLER, Patrick, R.H.; US
Données relatives à la priorité :
62/551,21228.08.2017US
62/664,06327.04.2018US
Titre (EN) METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATING CONE-ROD RETINAL DYSTROPHY
(FR) MÉTHODES ET COMPOSITIONS POUR TRAITER UNE DYSTROPHIE RÉTINIENNE DES CÔNES ET DES BÂTONNETS
Abrégé :
(EN) Provided herein are methods and compositions for treating an eye disorder, for example CORD6. Aspects of the disclosure relate to knocking out an autosomal dominant mutant GUCY2D gene.
(FR) L'invention concerne des méthodes et des compositions pour traiter un trouble oculaire, par exemple CORD6. Des aspects de l'invention concernent le knock-out d'un gène GUCY2D mutant dominant autosomique.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
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Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)