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1. WO2019046211 - NANOCAPSULES POUR L'ADMINISTRATION DE RIBONUCLÉOPROTÉINES

Numéro de publication WO/2019/046211
Date de publication 07.03.2019
N° de la demande internationale PCT/US2018/048181
Date du dépôt international 27.08.2018
CIB
A61K 9/51 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
9Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
48Préparations en capsules, p.ex. de gélatine, de chocolat
50Microcapsules
51Nanocapsules
A61K 38/46 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46Hydrolases (3)
A61K 47/32 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
47Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. les supports ou les additifs inertes; Agents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif
30Composés macromoléculaires organiques ou inorganiques, p.ex. polyphosphates inorganiques
32Composés macromoléculaires obtenus par des réactions faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p.ex. carbomères
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A61K 31/7105 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
7105Acides ribonucléiques naturels, c. à d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester 
C12N 15/11 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
CPC
A61K 31/7105
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7088Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
7105Natural ribonucleic acids, i.e. containing only riboses attached to adenine, guanine, cytosine or uracil and having 3'-5' phosphodiester links
A61K 38/46
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
43Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
46Hydrolases (3)
A61K 47/32
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
30Macromolecular organic or inorganic compounds, e.g. inorganic polyphosphates
32Macromolecular compounds obtained by reactions only involving carbon-to-carbon unsaturated bonds, e.g. carbomers ; , poly(meth)acrylates, or polyvinyl pyrrolidone
A61K 48/0041
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
0008characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
0025wherein the non-active part clearly interacts with the delivered nucleic acid
0041the non-active part being polymeric
A61K 48/0091
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
0091Purification or manufacturing processes for gene therapy compositions
A61K 9/5026
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
9Medicinal preparations characterised by special physical form
48Preparations in capsules, e.g. of gelatin, of chocolate
50Microcapsules ; having a gas, liquid or semi-solid filling; Solid microparticles or pellets surrounded by a distinct coating layer, e.g. coated microspheres, coated drug crystals
5005Wall or coating material
5021Organic macromolecular compounds
5026obtained by reactions only involving carbon-to-carbon unsaturated bonds, e.g. polyvinyl pyrrolidone, poly(meth)acrylates
Déposants
  • WISCONSIN ALUMNI RESEARCH FOUNDATION [US]/[US]
Inventeurs
  • GONG, Shaoqin
  • ABDEEN, Amr
  • SAHA, Krishanu
  • CHEN, Guojun
  • WANG, Yuyuan
  • XIE, Ruosen
Mandataires
  • MEARA, Joseph P.
  • LOMPREY, Jeffrey R.
  • EL MENAOUAR, Melissa J.
  • LAGERWALL, Nicholas M.
  • HAYS, Rebecca L.
  • MCPARLAND, James P.
Données relatives à la priorité
62/551,20228.08.2017US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) NANOCAPSULES FOR DELIVERING RIBONUCLEOPROTEINS
(FR) NANOCAPSULES POUR L'ADMINISTRATION DE RIBONUCLÉOPROTÉINES
Abrégé
(EN)
Provided herein are nanocapsules comprising a single ribonucleoprotein (RNP) complex as a core and an biodegradable crosslinked polymer shell that encapsulates the core, wherein the RNP complex comprises a Cas9 polypeptide and a guide RNA, and the biodegradable crosslinked polymer shell comprises polymerized monomers of imidazolyl acryloyl monomers, bisacryloyl disulfide monomers (a biodegradable cross-linker), optionally PEG acryloyl monomers, and either cationic acryloyl monomers, anionic acryloyl monomers, or both cationic and anionic acryloyl monomers (optionally in combination with non-ionic acryloyl monomers) as defined herein. Also provided are methods of making the nanocapsules, kits containing the nanocapsules and methods of delivering the encapsulated RNP to cells.
(FR)
L'invention concerne des nanocapsules comprenant un complexe de ribonucléoprotéine (RNP) unique à titre de cœur et une enveloppe polymère réticulée biodégradable qui encapsule le cœur, où le complexe RNP comprend un polypeptide Cas9 et un ARN guide, et la coque polymère réticulée biodégradable comprend des monomères polymérisés de types monomères imidazolyl-(méth)acryloyle, monomères disulfure de bisacryloyle (agent de réticulation biodégradable), éventuellement des monomères PEG-(méth)acryloyle, et soit des monomères (méth)acryloyle cationiques, des monomères (méth)acryloyle anioniques, soit à la fois des monomères (méth)acryloyle cationiques et anioniques (éventuellement en combinaison avec des monomères (méth)acryloyle non ioniques) tels que définis dans la description. Des procédés de préparation desdites nanocapsules, des kits les contenant et des procédés d'administration des RNP encapsulées à des cellules sont en outre décrits.
Également publié en tant que
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