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1. (WO2019046211) NANOCAPSULES POUR L'ADMINISTRATION DE RIBONUCLÉOPROTÉINES
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N° de publication : WO/2019/046211 N° de la demande internationale : PCT/US2018/048181
Date de publication : 07.03.2019 Date de dépôt international : 27.08.2018
CIB :
A61K 9/51 (2006.01) ,A61K 38/46 (2006.01) ,A61K 47/32 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61K 31/7105 (2006.01) ,C12N 15/11 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
9
Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
48
Préparations en capsules, p.ex. de gélatine, de chocolat
50
Microcapsules
51
Nanocapsules
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
16
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43
Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46
Hydrolases (3)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
47
Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. supports, additifs inertes
30
Composés macromoléculaires
32
Composés macromoléculaires obtenus par des réactions faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
7105
Acides ribonucléiques naturels, c. à d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
Déposants :
WISCONSIN ALUMNI RESEARCH FOUNDATION [US/US]; 614 Walnut Street Madison, Wisconsin 53705, US
Inventeurs :
GONG, Shaoqin; US
ABDEEN, Amr; US
SAHA, Krishanu; US
CHEN, Guojun; US
WANG, Yuyuan; US
XIE, Ruosen; US
Mandataire :
MEARA, Joseph P.; US
LOMPREY, Jeffrey R.; US
EL MENAOUAR, Melissa J.; US
LAGERWALL, Nicholas M.; US
HAYS, Rebecca L.; US
MCPARLAND, James P.; US
Données relatives à la priorité :
62/551,20228.08.2017US
Titre (EN) NANOCAPSULES FOR DELIVERING RIBONUCLEOPROTEINS
(FR) NANOCAPSULES POUR L'ADMINISTRATION DE RIBONUCLÉOPROTÉINES
Abrégé :
(EN) Provided herein are nanocapsules comprising a single ribonucleoprotein (RNP) complex as a core and an biodegradable crosslinked polymer shell that encapsulates the core, wherein the RNP complex comprises a Cas9 polypeptide and a guide RNA, and the biodegradable crosslinked polymer shell comprises polymerized monomers of imidazolyl acryloyl monomers, bisacryloyl disulfide monomers (a biodegradable cross-linker), optionally PEG acryloyl monomers, and either cationic acryloyl monomers, anionic acryloyl monomers, or both cationic and anionic acryloyl monomers (optionally in combination with non-ionic acryloyl monomers) as defined herein. Also provided are methods of making the nanocapsules, kits containing the nanocapsules and methods of delivering the encapsulated RNP to cells.
(FR) L'invention concerne des nanocapsules comprenant un complexe de ribonucléoprotéine (RNP) unique à titre de cœur et une enveloppe polymère réticulée biodégradable qui encapsule le cœur, où le complexe RNP comprend un polypeptide Cas9 et un ARN guide, et la coque polymère réticulée biodégradable comprend des monomères polymérisés de types monomères imidazolyl-(méth)acryloyle, monomères disulfure de bisacryloyle (agent de réticulation biodégradable), éventuellement des monomères PEG-(méth)acryloyle, et soit des monomères (méth)acryloyle cationiques, des monomères (méth)acryloyle anioniques, soit à la fois des monomères (méth)acryloyle cationiques et anioniques (éventuellement en combinaison avec des monomères (méth)acryloyle non ioniques) tels que définis dans la description. Des procédés de préparation desdites nanocapsules, des kits les contenant et des procédés d'administration des RNP encapsulées à des cellules sont en outre décrits.
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)